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重度地中海貧血治得好嗎

患者：男，1歲

病情描述:
我兒子患有重度地中海貧血，醫(yī)生說(shuō)可以輸血治療，不過(guò)還說(shuō)治療會(huì)有難度，我很擔(dān)心會(huì)治不好。重度地中海貧血治得好嗎？
共1個(gè)回答
王相華 主任醫(yī)師 去掛號(hào)
山東省立醫(yī)院 三甲 血液內(nèi)科

重度地中海貧血屬于遺傳性溶血性貧血，目前無(wú)法完全治愈，但可通過(guò)規(guī)范治療控制癥狀并提高生活質(zhì)量。主要干預(yù)方式包括輸血治療、祛鐵治療、造血干細(xì)胞移植、基因治療。

1、輸血治療

定期輸注濃縮紅細(xì)胞是基礎(chǔ)治療手段，維持血紅蛋白水平，改善組織缺氧，需配合祛鐵治療預(yù)防鐵過(guò)載。

2、祛鐵治療

長(zhǎng)期輸血會(huì)導(dǎo)致鐵沉積，可使用祛鐵胺、地拉羅司等鐵螯合劑，減少鐵對(duì)心臟、肝臟等器官的損害。

3、造血干細(xì)胞移植

異基因造血干細(xì)胞移植是潛在根治手段，適用于配型相合供者，存在移植物抗宿主病等風(fēng)險(xiǎn)，需嚴(yán)格評(píng)估。

4、基因治療

通過(guò)基因編輯技術(shù)修正缺陷基因尚處臨床試驗(yàn)階段，可能成為未來(lái)根治方向，目前療效和安全性需進(jìn)一步驗(yàn)證。

患者需定期監(jiān)測(cè)鐵蛋白和器官功能，保證優(yōu)質(zhì)蛋白和維生素攝入，避免感染誘發(fā)溶血危象，建議在血液科專(zhuān)科隨訪管理。

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