醫(yī)生回答(1)

• 周小鳳

  副主任醫(yī)師 首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院

  指導(dǎo)意見：

  進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良患者可遵醫(yī)囑使用輔酶Q10片、三磷酸腺苷二鈉片、維生素E軟膠囊、潑尼松片、地塞米松片等藥物。進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良是一組遺傳性肌肉變性疾病，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性加重的肌肉無力和萎縮，目前尚無根治方法，藥物治療以緩解癥狀和延緩病情進(jìn)展為主。

  1、輔酶Q10片

  輔酶Q10片可改善肌肉細(xì)胞的能量代謝，有助于緩解進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的肌肉無力癥狀。該藥物適用于因線粒體功能異常導(dǎo)致的肌營(yíng)養(yǎng)不良，可能伴隨運(yùn)動(dòng)后疲勞加重、肌酸激酶升高等表現(xiàn)。使用期間需監(jiān)測(cè)肝功能，避免與其他影響線粒體功能的藥物聯(lián)用。

  2、三磷酸腺苷二鈉片

  三磷酸腺苷二鈉片能直接為肌肉提供能量，減輕進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的肌無力癥狀。該藥物適用于各型肌營(yíng)養(yǎng)不良，常見于行走困難、易跌倒等癥狀的患者。需注意可能出現(xiàn)心悸等不良反應(yīng)，心臟疾病患者慎用。

  3、維生素E軟膠囊

  維生素E軟膠囊具有抗氧化作用，可減輕進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的肌肉氧化損傷。適用于Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良等類型，可能伴隨肌纖維壞死、肌酶升高等病理改變。長(zhǎng)期服用需警惕出血傾向，避免與抗凝藥物合用。

  4、潑尼松片

  潑尼松片通過抗炎作用延緩進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的肌肉退化進(jìn)程。主要用于Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良的早期干預(yù)，常見于肌力快速進(jìn)展性下降的患兒。需嚴(yán)格遵醫(yī)囑調(diào)整劑量，注意監(jiān)測(cè)骨質(zhì)疏松、血糖升高等副作用。

  5、地塞米松片

  地塞米松片可抑制免疫炎癥反應(yīng)，減緩進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的肌纖維破壞。適用于病情進(jìn)展較快或伴有明顯炎癥指標(biāo)升高的病例，可能伴隨肌肉疼痛、假性肥大等表現(xiàn)。長(zhǎng)期使用需預(yù)防感染風(fēng)險(xiǎn)，避免突然停藥。

  進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良患者需在神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)生指導(dǎo)下規(guī)范用藥，定期評(píng)估肌力和心肺功能。日常應(yīng)保持適度活動(dòng)避免肌肉攣縮，飲食需保證優(yōu)質(zhì)蛋白和維生素?cái)z入，可進(jìn)行游泳等低強(qiáng)度運(yùn)動(dòng)。建議每3-6個(gè)月復(fù)查肌酶譜和肌電圖，密切關(guān)注呼吸肌功能變化，必要時(shí)使用無創(chuàng)通氣支持。家屬需學(xué)習(xí)正確輔助康復(fù)訓(xùn)練方法，避免過度疲勞和跌倒損傷。