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關鍵詞：癌癥
對于獲得加速批準的藥物和生物制品，從真實世界數(shù)據(jù)源中提取的信息能否取代傳統(tǒng)的批準后臨床試驗以確認這些治療產(chǎn)品的獲益？最近一項研究指出，真實世界數(shù)據(jù)（RWD）還不足以確證基于替代終點獲得加速批準的藥物的獲益。
耶魯大學公共衛(wèi)生學院環(huán)境健康科學系的 Joshua Wallach 及合著者在 2021 年 11 月 9 日發(fā)表在 JAMA Network Open 上的衛(wèi)生政策研究信[1]中表示，“這項橫向研究的結果表明，在 2009 年至 2018 年間獲得加速批準的治療藥物的 50 項 FDA 要求的批準后確證性試驗中，沒有一項可以使用當前可用的聲明/或結構化的電子健康記錄數(shù)據(jù)?！?/p>
FDA 已發(fā)布有關如何使用從 RWD 中提取的證據(jù)來滿足批準后研究的要求的指南。但 Wallach 及其合著者指出，使用基于 RWD 的研究代替批準后的臨床試驗有許多局限性，包括難以從電子健康記錄（EHR）、賬單和索賠數(shù)據(jù)中提取數(shù)據(jù)。作者還列舉了確定哪些干預措施用于哪些適應癥以及確定納入和排除標準方面的問題。
盡管如此，構建基于 RWD 的批準后研究的潛在優(yōu)勢仍然誘人：“更好地了解模擬 FDA 要求的批準后試驗以確證臨床獲益的可行性至關重要，因為這些研究通常面臨招募挑戰(zhàn)，持續(xù)關注替代標記作為終點，并且確證性研究在批準后被推遲數(shù)年?！?/p>
該研究遵循加強流行病學觀察性研究報告（STROBE）指南，審查了 2009 年至 2018 年間獲得加速批準的 41 個新分子實體藥品和生物制品的所有 50 項批準后確證性試驗。
對于獲得加速批準的每個藥品或生物制品，研究人員查看了 ClinicalTrials.gov 上提供的信息以及摘要和研究說明，以確定 RWD 來源是否可以提供與批準后試驗期間獲得的數(shù)據(jù)類似的數(shù)據(jù)。具體而言，Wallach 和共同研究人員測量了可以“從 RWD 中常規(guī)確定”的臨床適應癥、對照物和主要終點的試驗數(shù)量。至少 80% 的納入和排除標準也必須通過 RWD 來源獲得。
在研究團隊檢查的 50 項批準后確證試驗中 , 只有 12 項（即 24% 的試驗）具有可以從索賠或結構化 EHR 數(shù)據(jù)中更輕松收集到的臨床適應癥。在 ClinicalTrials.gov 上找到的納入和排除標準的 46 項試驗中，只有 2 項試驗具有可以通過這種方式找到的納入和排除標準。
研究人員沒有發(fā)現(xiàn)任何一項試驗可以從 RWD 收集所有必要數(shù)據(jù)。他們寫道，“如果研究人員發(fā)現(xiàn)難以使用 RWD 來源開發(fā)可計算的表型 , 那么這些特征被認為不太可能從觀察性數(shù)據(jù)中常規(guī)確定。雖然 RWD 可用于確定接受治療藥物的真實世界人群的臨床結局，但我們的研究結果表明 , 當前的觀察方法和 RWD 可以補充，但不太可能取代批準后的確證性試驗要求?！?/p>
[1] Wallach JD, Zhang AD, Skydel JJ, et al. Feasibility of Using Real-world Data to Emulate Postapproval Confirmatory Clinical Trials of Therapeutic Agents Granted US Food and Drug Administration Accelerated Approval. JAMA Netw Open. 2021;4(11):e2133667. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.33667