海曲泊帕用于化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥上市申請(qǐng)獲受理
關(guān)鍵詞：血小板
近日,恒瑞醫(yī)藥收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局下發(fā)的《受理通知書(shū)》,公司自主研發(fā)的1類(lèi)新藥海曲泊帕乙醇胺片的藥品上市許可申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理,適應(yīng)癥為:化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥成人患者。
此次申報(bào)上市,是基于一項(xiàng)在化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥患者中評(píng)價(jià)海曲泊帕乙醇胺片有效性和安全性的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ⅲ期臨床研究(SHR8735-301)。2025年5月,該研究達(dá)到了方案預(yù)設(shè)的主要研究終點(diǎn)。該研究由哈爾濱市第一醫(yī)院馬軍教授和中國(guó)藥科大學(xué)附屬南京天印山醫(yī)院秦叔逵教授擔(dān)任主要研究者,共有43家國(guó)內(nèi)中心參與本研究。研究共入組213例化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥成人患者。研究結(jié)果表明,試驗(yàn)組在主要療效終點(diǎn)上顯著優(yōu)于對(duì)照組,且安全性和耐受性良好,可為患者提供了更多治療選擇。
抗腫瘤治療所致血小板減少癥是指抗腫瘤治療過(guò)程中產(chǎn)生的骨髓抑制作用,導(dǎo)致血小板生成減少及破壞增加,外周血中血小板計(jì)數(shù)降低,為一種常見(jiàn)的腫瘤治療并發(fā)癥。其發(fā)生率與所使用的治療藥物、治療劑量、是否聯(lián)合用藥、治療周期以及患者的個(gè)體差異有關(guān)?？鼓[瘤治療所致血小板減少癥的危害包括增加患者自發(fā)性出血風(fēng)險(xiǎn)及血小板輸注需求,并可導(dǎo)致抗腫瘤藥物給藥劑量下調(diào)和(或)給藥間隔延長(zhǎng),治療相對(duì)劑量強(qiáng)度下降,從而削弱抗腫瘤療效,對(duì)患者的遠(yuǎn)期臨床結(jié)局產(chǎn)生不利影響。
抗腫瘤治療所致血小板減少癥在國(guó)內(nèi)的主要治療手段包括輸注血小板和使用第一代促血小板生長(zhǎng)因子。外源性輸注的血小板可及性差、維持期短、反復(fù)使用后易導(dǎo)致無(wú)效輸注,同時(shí)可能增加血液傳播感染性疾病的感染風(fēng)險(xiǎn);第一代促血小板生長(zhǎng)因子的使用則需在有相關(guān)資質(zhì)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)進(jìn)行,同時(shí)由于安全性風(fēng)險(xiǎn)的因素,在美國(guó)及歐盟地區(qū)已停止了相關(guān)臨床開(kāi)發(fā)及使用。因此,目前抗腫瘤治療所致血小板減少癥治療領(lǐng)域仍有巨大未被滿足的臨床需求,亟需一種能夠替代血小板輸注、長(zhǎng)期安全方便使用且具有穩(wěn)定療效的全程管理藥物。
海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的一種口服非肽類(lèi)血小板生成素受體激動(dòng)劑,通過(guò)激活血小板生成素受體介導(dǎo)的STAT和MAPK信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路,促進(jìn)血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已在免疫性血小板減少癥、再生障礙性貧血、化療所致血小板減少癥、有創(chuàng)性操作或手術(shù)的慢性肝病伴血小板減少癥患者中開(kāi)展臨床研究,以評(píng)估在不同血液系統(tǒng)疾病中的作用。海曲泊帕乙醇胺片已獲批上市兩個(gè)適應(yīng)癥,分別為:2021年6月獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于既往對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥成人患者的治療,以及用于對(duì)免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血成人患者的治療。海曲泊帕乙醇胺片用于既往對(duì)糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)成人及≥6歲的兒童患者的一項(xiàng)新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)近日獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理。此外,海曲泊帕乙醇胺片用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應(yīng)癥已獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
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