全球首個用于延緩1型糖尿病進(jìn)展的創(chuàng)新藥 特瑞可在華獲批
關(guān)鍵詞：糖尿病
賽諾菲近日宣布，旗下替利珠單抗注射液（商品名：特瑞可，英文商品名：Tzield）獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于8歲（含）以上兒童和成人1型糖尿病2期患者，以延緩向1型糖尿病3期進(jìn)展[1]。
替利珠單抗是一種CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護(hù)自身胰島功能，讓患者延緩1型糖尿病2期進(jìn)展至3期近3年[2],[3]。本次獲批是該產(chǎn)品繼今年6月博鰲開出亞洲首批處方后的又一重大里程碑，以全球領(lǐng)先速度推動我國1型糖尿病治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從"被動治療"到"主動干預(yù)"的突破。
賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："得益于政府加速創(chuàng)新藥物上市所作的努力，特瑞可以全球領(lǐng)先速度實現(xiàn)了從博鰲先行先試到中國市場的全面可及，這一創(chuàng)新產(chǎn)品也是賽諾菲在免疫介導(dǎo)領(lǐng)域及擁有百年專長糖尿病領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略產(chǎn)品。從基數(shù)龐大的2型糖尿病群體到亟需關(guān)注的1型糖尿病群體，賽諾菲始終以患者為中心，聚焦‘同類首創(chuàng)'、‘同類最佳'創(chuàng)新治療方案，滿足廣大患者的未盡之需。未來，賽諾菲將繼續(xù)與社會各界深化合作，推動我國1型糖尿病防治體系的完善，為建設(shè)1型糖尿病友好社會注入創(chuàng)新源動力。"
中華糖尿病雜志總編輯，中華醫(yī)學(xué)會糖尿病學(xué)分會第七屆主任委員翁建平教授認(rèn)為："替利珠單抗的獲批對我國1型糖尿病防治具有劃時代意義，多一個患者干預(yù)，就多一個家庭獲益。這不僅為患者贏得寶貴的疾病‘延緩期'，給家庭充分的身心準(zhǔn)備時間，還將大幅降低可能威脅生命的危重癥的發(fā)生率，減輕疾病中長期的治療和照護(hù)負(fù)擔(dān)。對兒童和青少年而言，贏得了成長發(fā)育、中高考的‘關(guān)鍵期'，對青年而言，守護(hù)了工作、婚育規(guī)劃的‘黃金期'。這對推動1型糖尿病友好社會具有重要意義。"
國家代謝性疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任周智廣教授強調(diào)："1型糖尿病具有遺傳風(fēng)險，一級親屬的發(fā)病風(fēng)險可高達(dá)普通人群15倍[4],[5]。早期篩查是關(guān)鍵，胰島自身抗體是早期篩查的決定性指標(biāo)。最新發(fā)布的《中國糖尿病防治指南（2024版）》推薦[6]，高危人群進(jìn)行定期早篩。早篩可將酮癥酸中毒的發(fā)生風(fēng)險降低90%[7]。同時，指南也強調(diào)替利珠單抗是首個被美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于延緩1型糖尿病發(fā)病的二級預(yù)防療法，隨著它的獲批，將真正推動我國1型糖尿病防治的破局，把‘人生主動權(quán)'交還到患者手中。"
1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，因人體胰島β細(xì)胞受自身免疫系統(tǒng)破壞，導(dǎo)致胰島素分泌不足乃至"匱乏"而起病，患者需終身胰島素替代治療4,8。我國1型糖尿病患病人數(shù)約60萬，居全球第三4，高發(fā)于10-14歲的兒童及青少年[9]，近20年來該人群發(fā)病率增長近4倍[10]。
臨床上1型糖尿病進(jìn)展隱匿，患者在1期和2期幾乎沒有糖尿病典型癥狀，如"三多一少"（多食、多飲、多尿和體重減少）。多數(shù)患者因出現(xiàn)急重癥被緊急送醫(yī)而"突然確診"，超過60%患兒在急診或ICU確診[11]。此時，疾病已進(jìn)展至3期，患者胰島功能近乎衰竭，持續(xù)的高血糖可引發(fā)酮癥酸中毒（DKA），嚴(yán)重時可引發(fā)腦損傷、腎衰竭等長期不可逆損傷。研究顯示1型糖尿病在10歲前進(jìn)展至3期，預(yù)期壽命將縮短16年[12]。
與此同時，1型糖尿病家庭也面臨著巨大的身心負(fù)擔(dān)。1型糖尿病3期患者每日需注射至少4次胰島素[13]，一年超過1460針，這還不包括監(jiān)測血糖扎手指的次數(shù)。為了保持血糖平穩(wěn)，患者要進(jìn)行極度自律的飲食和嚴(yán)格的運動管理。兒童和青少年患者要應(yīng)對學(xué)校融入的問題，青少年1型糖尿病患者焦慮、抑郁發(fā)生率分別為35.6%和15.6%，顯著高于健康同齡人[14]；近50%患病家庭遭受中到重度經(jīng)濟損失，約有15%的家長放棄工作，全職照護(hù)患者[15]。對青年患者而言，則面臨婚育、工作限制的社會問題。
TN-10研究及其延長隨訪結(jié)果顯示，持續(xù)14天使用替利珠單抗治療，與安慰劑組相比，可為患者延緩1型糖尿病2期進(jìn)展至3期近3年2,3，避免突發(fā)急重癥對身體造成的不可逆損害。研究中有個案顯示，有經(jīng)早篩確診的2期患者接受干預(yù)后，延緩近10年，即未進(jìn)展至3期2,3。
[1]https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf
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[3]Sims EK,et al.Sci Transl Med.2021 March 03;13(583).
[4]Maahs DM,et al.Endocrinol Metab Clin North Am.2010 Sep;39(3):481-97.
[5]Parkkola A,et al.Diabetes Care.2013 Feb;36(2):348-54.
[6]中華醫(yī)學(xué)會糖尿病學(xué)分會.中國糖尿病防治指南（2024版）[J].中華糖尿病雜志,2025,17(1):16-139.DOI:10.3760/cma.j.cn115791-20241203-00705.
[7]Besser REJ,Ng SM,Gregory JW,et al.Arch Dis Child 2022;107:790–795.
[8]Diabetes Control and Complications Trial Research Group,Nathan DM,Genuth S,et al.The effect of intensive treatment of diabetes on the development and progression of long term complications in insulin dependent diabetes mellitus[J].N Engl J Med,1993,329(14):977 986.DOI:10.1056/NEJM199309303291401.
[9]中華醫(yī)學(xué)會糖尿病學(xué)分會,中國醫(yī)師協(xié)會內(nèi)分泌代謝科醫(yī)師分會,中華醫(yī)學(xué)會內(nèi)分泌學(xué)分會,等.中國1型糖尿病診治指南（2021版）[J].中華糖尿病雜志,2022,14(11)：1143-1250.
[10]Weng J,Zhou Z,Guo L,et al.Incidence of type 1 diabetes in China,2010 13:population based study[J].BMJ,2018,360:j5295.DOI:10.1136/bmj.j5295.
[11]Swain,R.S.(2015).Type 1 Diabetes Treatment Patterns and Glycemic Control in a Pediatric Cohort.
[12]Lancet.2018 Aug 11;392(10146):477-486.doi:10.1016/S0140-6736(18)31506-X.
[13]Felts,Megan,"Type 1 Diabetes Treatment Regimens:Continuous Subcutaneous Insulin Infusion(CSH)vs Multiple Daily Injections(MDI)"(2022).Graduate Research Projects.100.https://knowledge.e.southern.edu/gradnursing/100
[14]羅丹,徐晶晶,王玉冰等.心理韌性導(dǎo)向的青少年1型糖尿病患者結(jié)構(gòu)化治療與教育課程的開發(fā)及初步實踐[J].中國全科醫(yī)學(xué),2023,26(27):3423-3429,3440.DOI:10.12114/j.issn.1007-9572.2022.0807.
[15]Dehn-Hindenberg A,Sa?mann H,Berndt V,et al.Long-term Occupational Consequences for Families of Children With Type 1 Diabetes:The Mothers Take the Burden.Diabetes Care.2021;44(12):2656-2663.doi:10.2337/dc21-0740
關(guān)于1型糖尿病
1型糖尿?。═1D）是一種進(jìn)行性自身免疫性疾病。在這種疾病中，人體自身的免疫系統(tǒng)會逐漸破壞產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞，進(jìn)而影響身體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。
1型糖尿病的病情發(fā)展可分為四個階段：
?1期：β細(xì)胞已開始遭受自身免疫攻擊，通過檢測血液中是否存在2種或2種以上與1型糖尿病相關(guān)的自身抗體，可發(fā)現(xiàn)這一階段的病變。處于1期時，患者血糖水平仍在正常范圍內(nèi)（即血糖正常），且無明顯癥狀。
?2期（同樣無明顯癥狀）：除血液中存在2種或2種以上與1型糖尿病相關(guān)的自身抗體外，由于β細(xì)胞數(shù)量/β細(xì)胞功能逐步喪失，患者血糖水平出現(xiàn)異常（即血糖異常）。
?3期（臨床期）：當(dāng)大部分β細(xì)胞被破壞后，病情進(jìn)入此階段。此時，患者血糖水平持續(xù)升高，達(dá)到臨床糖尿病診斷標(biāo)準(zhǔn)（高血糖是糖尿病的診斷依據(jù)），許多人會出現(xiàn)1型糖尿病3期發(fā)病時的典型癥狀，包括口渴加劇、尿頻、不明原因體重下降、視力模糊以及全身乏力。1型糖尿病3期的管理需要每日進(jìn)行胰島素替代治療，且治療過程較為繁瑣。
?4期：即長期存在的自身免疫性1型糖尿病。此階段患者體內(nèi)的β細(xì)胞已所剩無幾（據(jù)估計，β細(xì)胞總量減少幅度最高可達(dá)95%）。由于自身免疫攻擊已導(dǎo)致大部分β細(xì)胞失去功能，此時患者血液中可能不再檢測出與1型糖尿病相關(guān)的自身抗體。
關(guān)于賽諾菲中國
賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實現(xiàn)強勁增長。作為改革開放后首批進(jìn)入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運營的端到端價值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區(qū)和員工創(chuàng)造更美好的生活。
關(guān)于賽諾菲
賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實現(xiàn)強勁增長。憑借對免疫系統(tǒng)的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數(shù)百萬民眾提供治療與守護(hù)，我們的創(chuàng)新管線有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩；它激勵我們銳意進(jìn)取，全力應(yīng)對當(dāng)今時代最緊迫的醫(yī)療、環(huán)境和社會挑戰(zhàn)，為我們所服務(wù)的人和社區(qū)帶來積極影響。
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