醫(yī)保談判藥企代表說(shuō)快掉眼淚了 7種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄
“目標(biāo)是一致的，而我們都不希望一成不變”、“這個(gè)價(jià)格太難了”、“希望企業(yè)再努力一點(diǎn)”，醫(yī)保談判藥企代表說(shuō)快掉眼淚了。2021國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，國(guó)家醫(yī)保目錄中有7種罕見(jiàn)病用藥！國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果發(fā)布：包含“渤健SMA治療藥物”等7款罕見(jiàn)病用藥。
十二月三日清晨，國(guó)家醫(yī)保局公布了2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果。新增藥品目錄74個(gè)，調(diào)出11個(gè)品種。清單上公布的67種談判藥品涉及7種罕見(jiàn)疾病藥物，其中包括之前廣為關(guān)注的渤健SMA治療藥物諾西那生鈉注射液，另外，該清單還列出了一款每年花費(fèi)百萬(wàn)的法布雷用藥阿加糖酶α注射液濃縮液。
另一項(xiàng)“再戰(zhàn)醫(yī)保談判”，同樣受到關(guān)注的還有綠谷制藥的阿爾茲海默病藥物甘露寡糖二酸(GV-971)，也出現(xiàn)在新增納入醫(yī)保目錄中。
罕見(jiàn)病指那些發(fā)病率很低的疾病，罕見(jiàn)疾病是指在人口中患有0.65‰至1‰的疾病。
常見(jiàn)病包括：白化病、多發(fā)性硬化癥、肢端肥大、特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓、苯酮尿癥、線粒體病。鑒于罕見(jiàn)病患者較少，研發(fā)費(fèi)用較高，制藥企業(yè)從經(jīng)濟(jì)效益角度考慮，對(duì)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)并不積極。
然而，隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，基因療法、RNA療法、免疫療法等新的治療方法的出現(xiàn)，也極大地促進(jìn)了罕見(jiàn)疾病藥物的研究和開(kāi)發(fā)，世界范圍內(nèi)約有560種罕見(jiàn)病藥物正在開(kāi)發(fā)中。
中國(guó)罕見(jiàn)病的研究長(zhǎng)期受整個(gè)醫(yī)藥行業(yè)的影響，一直處于停滯狀態(tài)。2020年，中國(guó)單克隆抗體開(kāi)創(chuàng)一個(gè)新時(shí)代，一批靶向性非專利藥也已上市，隨著醫(yī)藥行業(yè)水平的不斷提高，一些本土企業(yè)開(kāi)始涉足罕見(jiàn)病領(lǐng)域。
罕見(jiàn)病研發(fā)少的原因
1.研究、開(kāi)發(fā)、應(yīng)用困難
一是受制于罕見(jiàn)疾病發(fā)病機(jī)制研究不足、樣本數(shù)量不足、臨床研究耗時(shí)長(zhǎng)、實(shí)驗(yàn)終點(diǎn)設(shè)置困難等諸多挑戰(zhàn)；
二是疾病人群較少，導(dǎo)致臨床實(shí)驗(yàn)的招募和入組較難。
少見(jiàn)疾病診斷較常見(jiàn)疾病更難，而向臨床推廣藥物也比非罕見(jiàn)藥更難，其中涉及分子基因診斷、診斷治療指導(dǎo)、專家?guī)旖ㄔO(shè)、病人注冊(cè)制度、藥品可進(jìn)入性等方面。
2.鼓勵(lì)政策缺陷
目前，中國(guó)政府在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的政策主要是針對(duì)藥品供應(yīng)和降價(jià)兩個(gè)方面，目前還沒(méi)有制定相關(guān)法律法規(guī)來(lái)鼓勵(lì)制藥企業(yè)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域進(jìn)行研發(fā)。
2020年5月，五部門(mén)共同發(fā)布了首批“首批罕見(jiàn)病”目錄，涉及121種罕見(jiàn)?。?019年2月，衛(wèi)健委宣布建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，提高罕見(jiàn)病的管理與診治水平；從2019年3月1日起，中國(guó)對(duì)21種首批21種、4種原料藥，參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收，內(nèi)銷可以選擇采用簡(jiǎn)易3%稅率征收增值稅。
3.藥價(jià)高，受眾少
因?yàn)楹币?jiàn)病患者數(shù)量少，即使企業(yè)著眼于填補(bǔ)臨床需求，非贏利性，回收成本并不一定不高。
2019年，一種用于Zolgensma基因治療脊髓性肌肉萎縮的藥物在美國(guó)上市，售價(jià)為210萬(wàn)美元(約1469萬(wàn)元)，被認(rèn)為是有史以來(lái)最昂貴的藥物，更是普通人所不能及的。
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