幼兒急性白血病通過規(guī)范治療多數(shù)可獲得長期生存甚至治愈。治療效果主要與分型、危險度分層、治療方案選擇、治療反應性、并發(fā)癥管理等因素相關。

1、分型影響：

急性淋巴細胞白血病ALL和急性髓系白血病AML是主要亞型。ALL患兒5年生存率可達90%，AML相對較低約60-70%。M3型急性早幼粒細胞白血病治愈率最高，采用維甲酸聯(lián)合砷劑治療治愈率超過95%。

2、危險度分層：

根據年齡、白細胞計數(shù)、遺傳學特征等分為低危、中危和高危組。低危ALL患兒5年無事件生存率超過95%，高危組約70%。微小殘留病監(jiān)測是調整治療方案的重要依據。

3、治療方案：

ALL采用VDLP方案誘導緩解，CAM方案鞏固治療，后期維持治療持續(xù)2-3年。AML常用DA或HA方案誘導，需進行4-6個療程化療。造血干細胞移植適用于高危復發(fā)患者。

4、治療反應性：

誘導治療第15天骨髓緩解程度、第33天完全緩解率是重要預后指標。對糖皮質激素敏感者預后較好，化療后微小殘留病陰性提示復發(fā)風險低。

5、并發(fā)癥管理：

感染是主要致死原因，需預防性使用抗生素?；熎陂g需監(jiān)測心肝腎毒性，大劑量甲氨蝶呤需亞葉酸鈣解救。中樞神經系統(tǒng)預防治療可降低髓外復發(fā)。

治療期間需保證充足營養(yǎng)攝入，推薦高蛋白、高維生素飲食。適當進行室內活動維持肌力，避免劇烈運動導致出血。定期復查血常規(guī)和生化指標，嚴格遵醫(yī)囑調整用藥。注意口腔和肛周護理，減少感染風險。保持居住環(huán)境清潔，避免接觸呼吸道感染患者。治療結束后需長期隨訪監(jiān)測生長發(fā)育和遠期副作用。