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線粒體心肌病能用基因治療嗎

患者:男,42歲 提問于2020-04-26 16:42

病情描述:
被確診為線粒體心肌病,聽說這是一種遺傳性疾病,基因治療對(duì)遺傳性疾病治療效果不錯(cuò),我想試試,線粒體心肌病能用基因治療嗎?
共2個(gè)回答
王玥 副主任醫(yī)師 去掛號(hào)
沈陽醫(yī)學(xué)院沈洲醫(yī)院 三甲 心血管內(nèi)科
線粒體腦肌病是一種基因缺陷引起的疾病,目前臨床上常用基因治療來緩解病情。比如用人胞質(zhì)體對(duì)缺陷細(xì)胞進(jìn)行基因補(bǔ)救,促使缺陷細(xì)胞呼吸鏈功能恢復(fù)。也可以利用核酸肽對(duì)線粒體基因缺陷進(jìn)行治療,同樣能取得不錯(cuò)的效果。除了基因治療之外,還可以選擇運(yùn)動(dòng)療法、飲食療法、細(xì)胞移植、遺傳治療等緩解病情。
張彥紅 主任醫(yī)師 去掛號(hào)
沈陽醫(yī)學(xué)院沈洲醫(yī)院 三甲 心血管內(nèi)科
確診患有線粒體腦肌病時(shí),可以選擇基因治療。通過修復(fù)突變的mtDNA緩解病情,目前臨床上比較常用的是人胞質(zhì)體對(duì)缺陷細(xì)胞進(jìn)行基因補(bǔ)救;也有應(yīng)用核酸肽對(duì)線粒體基因缺陷進(jìn)行治療的,促使mtDNA得到復(fù)制,對(duì)病情能起到很好的緩解作用。另外還可以選擇細(xì)胞移植治療、激活過氧化物酶體增殖物等方法進(jìn)行治療。
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