廣東62歲大爺確診肺癌晚期！醫(yī)生提醒：臥室這幾種物品，趕緊扔掉
關(guān)鍵詞：肺癌
北京時間2021年10月20日-北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北?？党伞? 是一家立足中國、全球領(lǐng)先的罕見病生物制藥公司，一直致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布CAN103新藥臨床試驗申請（IND）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準。CAN103是一種酶替代治療藥物，由北?？党砷_發(fā)，作為其和藥明生物（2269.HK）在罕見病藥物領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長期治療。
北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士說：“CAN103 的臨床試驗申請能夠快速獲批，對于中國的戈謝病人患者是個重大進展。我們正在積極地為啟動該臨床試驗做各項準備。CAN103是我們與藥明生物在罕見病領(lǐng)域共同合作的候選藥物之一， 該臨床試驗項目在中國獲批啟動是北?？党傻囊粋€重要里程碑事件?！彼€表示：“盡管戈謝病治療方法已經(jīng)在中國獲批上市幾十年，但仍有大多數(shù)患者無法獲得治療。這一現(xiàn)狀凸顯了中國急需獲得本土化的治療和解決方案?！?/p>
戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內(nèi)該酶的缺乏，細胞內(nèi)葡萄糖腦苷脂類分子無法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現(xiàn)為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)等癥狀。近30年來，臨床試驗和真實世界的支持數(shù)據(jù)表明，戈謝病經(jīng)葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT）治療, 其主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和健康相關(guān)的患者生活質(zhì)量均有顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。
北?？党芍扑幱邢薰臼且患伊⒆阌谥袊娜蚝币姴∩镏扑幑?，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。
北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對治療亨特綜合征 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內(nèi)疾病 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質(zhì)母細胞瘤 (GBM)。
北?？党蓱?zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫(yī)學院(UMass) 和 LogicBio等。