賽諾菲創(chuàng)新靶向納米抗體藥物可倍力?（注射用卡拉西珠單抗）在華獲批，治療免疫介導(dǎo)的血栓性血小板減少性紫癜
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今日，賽諾菲宣布旗下創(chuàng)新藥物可倍力?（注射用卡拉西珠單抗，英文商品名：Cablivi?）正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP，也稱為免疫介導(dǎo)的血栓性血小板減少性紫癜（iTTP））的成人和12歲及以上體重至少40kg的青少年患者。作為全球首個(gè)獲批上市且唯一靶向治療iTTP的納米抗體藥物，可倍力?可實(shí)現(xiàn)更快速的疾病控制，減少相關(guān)死亡、惡化或重大血栓性事件，預(yù)防復(fù)發(fā)，為患者提供更為高效、安全的治療選擇[1],[2]。
血栓性血小板減少性紫癜（TTP）是一種急性、可危及生命的血栓性微血管病，年發(fā)病率為2~6/百萬(wàn)[3]，是一種超級(jí)罕見(jiàn)的疾病，目前已被納入我國(guó)《第二批罕見(jiàn)病目錄》。iTTP是TTP最常見(jiàn)的臨床類(lèi)型，約占TTP總例數(shù)的95%[3]，臨床主要表現(xiàn)為血小板減少引起的嚴(yán)重出血、微血管病性溶血性貧血（MAHA）和意識(shí)紊亂、頭痛、失語(yǔ)等神經(jīng)精神癥狀，部分患者還可能面臨發(fā)熱和腎臟損害[3]。多數(shù)患者發(fā)病急驟、病情危重，如不能及時(shí)治療死亡率高[3]，對(duì)患者生命健康產(chǎn)生極大威脅。
賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："得益于國(guó)家對(duì)臨床急需罕見(jiàn)病治療藥物優(yōu)先審評(píng)的支持，可倍力?在中國(guó)駛?cè)雽徳u(píng)‘快車(chē)道'，從遞交申請(qǐng)到獲批僅用時(shí)6個(gè)月。此次獲批將為中國(guó)iTTP患者帶來(lái)突破性治療方案，并開(kāi)啟精準(zhǔn)靶向納米抗體治療新時(shí)代。作為全球罕見(jiàn)病領(lǐng)域的先行者和領(lǐng)導(dǎo)者，賽諾菲見(jiàn)證并親歷中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)二十多年來(lái)的長(zhǎng)足發(fā)展，我們將持續(xù)踐行‘追尋科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩'的使命，攜手各方伙伴，滿足中國(guó)患者迫切的健康之需。"
目前iTTP治療中，治療性血漿置換（TPE）和免疫抑制治療（IST）為核心療法。然而部分iTTP患者仍面臨TPE和IST無(wú)效的困境，治療后死亡率仍高達(dá)20%[4]，治療有效的患者也有30%~50%左右會(huì)復(fù)發(fā)[5]，還有一些患者在停止血漿置換后，數(shù)周內(nèi)疾病惡化[6]，或受到TPE相關(guān)并發(fā)癥困擾[7]。
卡拉西珠單抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的納米抗體藥物，通過(guò)阻斷vWF與血小板的結(jié)合，從而抑制自發(fā)性血小板黏附，預(yù)防微血栓形成。相較于傳統(tǒng)抗體，納米抗體具有分子量小、穩(wěn)定性及親和力高、能夠結(jié)合和阻斷具有挑戰(zhàn)性的靶點(diǎn)等優(yōu)勢(shì)[8]。作為全球首個(gè)獲批的納米抗體藥物，卡拉西珠單抗獨(dú)特的創(chuàng)新機(jī)制有助于減少iTTP死亡、惡化或重大血栓性事件的發(fā)生。
華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員胡豫教授表示："iTTP的患者急性期通常每天都要接受數(shù)小時(shí)的血漿置換治療，即使經(jīng)過(guò)大量血漿置換治療后，仍有部分患者療效欠佳或復(fù)發(fā)，對(duì)患者生命安全和生活質(zhì)量造成極大影響?？ɡ髦閱慰雇ㄟ^(guò)阻斷vWF和血小板結(jié)合，抑制微血栓形成，靶向治療iTTP，幫助實(shí)現(xiàn)快速的疾病控制，減少了患者急性期血漿置換的使用，并可縮短住院時(shí)間，從而減輕患者和社會(huì)的治療負(fù)擔(dān)和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)[2]，有望改變我國(guó)iTTP治療的整體格局。"
此次的獲批是基于II期TITAN研究[1]和III期HERCULES研究[2]，結(jié)果表明卡拉西珠單抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，縮短血小板計(jì)數(shù)反應(yīng)時(shí)間，通過(guò)降低iTTP惡化的風(fēng)險(xiǎn)以降低重大血栓性事件等相關(guān)并發(fā)癥發(fā)作，減少疾病相關(guān)死亡，以及預(yù)防iTTP復(fù)發(fā)。*卡拉西珠單抗顯著降低了導(dǎo)致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP導(dǎo)致的死亡和并發(fā)癥發(fā)生，降低血漿置換和免疫抑制療法無(wú)效的風(fēng)險(xiǎn)，改善患者預(yù)后，具有極高的臨床價(jià)值。此外，卡拉西珠單抗可通過(guò)實(shí)現(xiàn)更快速的疾病控制，減少患者PE使用時(shí)間、ICU住院時(shí)間和總住院時(shí)間，極大降低治療成本[2]。
[1]Peyvandi F, et al. Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med 2016,374(6):511-522.
[2]Scully M, et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med. 2019;380(4):335-346.
[3]中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)血栓與止血學(xué)組.血栓性血小板減少性紫癜診斷與治療中國(guó)指南（2022年版）[J]. 中華血液學(xué)雜志, 2022,43(1): 7-12.
[4]Joly BS, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura[J]. Blood.2017,129(21):2836-2846.
[5]Page E, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura: diagnostic criteria, clinical features, and long-term outcomes from 1995 through 2015[J]. Blood Adv. 2017 Apr 6;1(10):590-600.
[6]Coppo P,et al. Br J Haematol. Prognostic value of inhibitory anti-ADAMTS13 antibodies in adult-acquired thrombotic thrombocytopenic purpura[J]. 2006;132(1):66-74.
[7]McMinn JR Jr,et al.Complications of plasma exchange in thrombotic thrombocytopenic purpura-hemolytic uremic syndrome: a study of 78 additional patients[J]. Transfusion.2003;43(3):415-416.
[8]Bartunek J, et al. Novel antiplatelet agents: ALX-0081, a Nanobody directed towards von Willebrand factor.J Cardiovasc Transl Res. 2013;6(3):355-363.
*在接受血漿置換和免疫抑制治療的背景下卡拉西珠單抗與安慰劑對(duì)照
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賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長(zhǎng)。作為改革開(kāi)放后首批進(jìn)入中國(guó)的跨國(guó)企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國(guó)建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運(yùn)營(yíng)的端到端價(jià)值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國(guó)同心同行，致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國(guó)，造福更多中國(guó)百姓，也為合作伙伴、社區(qū)和員工創(chuàng)造更美好的生活。
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賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長(zhǎng)。憑借對(duì)免疫系統(tǒng)的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數(shù)百萬(wàn)民眾提供治療與守護(hù)，我們的創(chuàng)新管線有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩；它激勵(lì)我們銳意進(jìn)取，全力應(yīng)對(duì)當(dāng)今時(shí)代最緊迫的醫(yī)療、環(huán)境和社會(huì)挑戰(zhàn)，為我們所服務(wù)的人和社區(qū)帶來(lái)積極影響。
賽諾菲前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對(duì)歷史事實(shí)的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預(yù)測(cè)和估計(jì)以及其基礎(chǔ)假設(shè)，涉及未來(lái)財(cái)務(wù)結(jié)果、事件、運(yùn)營(yíng)、服務(wù)、產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和潛力的計(jì)劃、目標(biāo)、意圖和期望的陳述，以及與未來(lái)業(yè)績(jī)相關(guān)的陳述。通常可以利用諸如"期望"、"預(yù)期"、"相信"、"打算"、"估計(jì)"、"計(jì)劃"等詞語(yǔ)，以及類(lèi)似表達(dá)作為判定前瞻性聲明的依據(jù)。盡管賽諾菲管理層認(rèn)為該篇前瞻性聲明中所反映的預(yù)期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風(fēng)險(xiǎn)和不確定性因素，其中許多難以預(yù)測(cè)且通常不被賽諾菲所控制，這可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果和發(fā)展與前瞻性信息和陳述中所表達(dá)、暗示或預(yù)測(cè)的信息存在重大差異。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定因素包括但不限于：研究和開(kāi)發(fā)中固有的不確定因素，未來(lái)的臨床數(shù)據(jù)和分析，包括產(chǎn)品上市后所獲取的數(shù)據(jù)和所進(jìn)行的分析，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）等監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)任何藥物、器械或生物制品申請(qǐng)是否以及何時(shí)批準(zhǔn)的決定，以及對(duì)標(biāo)簽和其他可能影響該類(lèi)候選產(chǎn)品可得性或商業(yè)潛力的事項(xiàng)的決定，批準(zhǔn)的候選產(chǎn)品可能商業(yè)上不成功的事實(shí)，替代性療法的未來(lái)批準(zhǔn)和商業(yè)成功，賽諾菲從外部增長(zhǎng)機(jī)會(huì)中受益，完成相關(guān)交易和/或獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的能力，續(xù)與知識(shí)產(chǎn)權(quán)相關(guān)的待決或未來(lái)訴訟和這種訴訟的最終結(jié)果有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，匯率和利率的趨勢(shì)，以及波動(dòng)的經(jīng)濟(jì)和市場(chǎng)條件，成本控制措施及其后續(xù)變化，以及流行病或其他全球危機(jī)可能給我們、客戶、供應(yīng)商和其他業(yè)務(wù)合作伙伴以及任何一方的財(cái)務(wù)狀況帶來(lái)的影響，也包括對(duì)我們的員工和全球經(jīng)濟(jì)帶來(lái)的影響。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性也包括賽諾菲在公開(kāi)呈報(bào)給美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）和法國(guó)金融市場(chǎng)管理局（AMF）的報(bào)告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報(bào)告（截止日期2024年12月31日）中的"風(fēng)險(xiǎn)因素"和"前瞻性聲明警示"。除非存在可適用的法律規(guī)定，賽諾菲不承擔(dān)更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務(wù)。
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