CellGenesys公司放棄開發(fā)肌內(nèi)血友病基因療法
美國CellGenesys公司表示，最近臨床前期的研究表明，血友病的IX因子基因治療直接將目的基因送到肝臟比注射肌肉更有效。根據(jù)該資料和其他研究資料，公司主張不繼續(xù)從事肌肉內(nèi)運(yùn)輸目的基因的研究。該公司的執(zhí)行副社長Joseph，Vallner博士說:最近發(fā)表的研究結(jié)果進(jìn)一步支持我們長期執(zhí)行的戰(zhàn)略，強(qiáng)調(diào)血友病基因治療中直接向肝臟運(yùn)輸基因。使用腺相關(guān)病毒載體系統(tǒng)，將人類IX因子基因直接輸入肝臟(產(chǎn)生IX因子的器官)或肌肉中，將目的基因直接輸送到肝臟，270天后也能檢測出IX因子蛋白。但是，由于將基因引入肌肉產(chǎn)生強(qiáng)烈的抗體反應(yīng)，因此無法測量IX因子。Vallner說:這項(xiàng)研究和其他研究提供了臨床前期的資料。這些是人體臨床試驗(yàn)所必需的，試驗(yàn)計(jì)劃明年開始。
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