“冬天吃6寶，冬天不煩惱”，冬天多吃這6種食物，潤(rùn)肺去秋燥
關(guān)鍵詞：食物
今日,美國(guó)FDA宣布了在未來四年批準(zhǔn)的15項(xiàng)新的臨床研究資助,總額超過2200萬(wàn)美元,以促進(jìn)罕見病產(chǎn)品的開發(fā)。獲得撥款的研究人員遍及全美,跨越學(xué)術(shù)界和工業(yè)界。
▲FDA局長(zhǎng)ScottGottlieb博士
“鑒于面對(duì)某些罕見病的患者人數(shù)往往很少,在罕見病藥物研發(fā)中會(huì)存在新藥研發(fā)資源有限,以及招募和進(jìn)行臨床試驗(yàn)時(shí)的獨(dú)特挑戰(zhàn),”FDA局長(zhǎng)ScottGottlieb博士說：“30多年來,FDA一直致力于為可能改變罕見病患者生命的治療方法投入,特別是在商業(yè)激勵(lì)可能不足以促進(jìn)優(yōu)質(zhì)數(shù)據(jù)收集的情況下,這些數(shù)據(jù)可以最終支持有效的開發(fā)和FDA的批準(zhǔn),治療缺乏有效替代療法的患者。通過幫助支持這些潛在新藥的開發(fā),減少財(cái)務(wù)風(fēng)險(xiǎn),我們也希望這些撥款能降低開發(fā)這些產(chǎn)品所需的成本,提升競(jìng)爭(zhēng)力,并轉(zhuǎn)化為價(jià)格更低的成品藥物。這可以幫助增加獲得最終療法的機(jī)會(huì)。”
FDA通過由國(guó)會(huì)資助的孤兒藥臨床試驗(yàn)項(xiàng)目撥款,鼓勵(lì)罕見病藥物、生物制品、醫(yī)療器械或醫(yī)療食品的臨床研發(fā)。這些撥款將用于評(píng)估產(chǎn)品的安全性和有效性的臨床研究,有助于FDA對(duì)罕見病產(chǎn)品的最終批準(zhǔn)。
約33%的撥款將通過資助招募罕見形式的癌癥患者來加速癌癥研究。其中60%的研究針對(duì)破壞形式的腦和周圍神經(jīng)系統(tǒng)癌癥,包括膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和間變性星形細(xì)胞瘤。一項(xiàng)研究甚至招募年齡小至1歲、患有侵襲性神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童患者。
其它研究涉及范圍廣泛,以解決未滿足的醫(yī)療需求,比如治療Prader-Willi綜合征(一種主要影響兒童的遺傳病),以及絕經(jīng)前婦女特發(fā)性骨質(zhì)疏松癥的治療方法。有兩項(xiàng)研究招募需求未被滿足的鐮狀細(xì)胞病患者(相關(guān)閱讀：消滅百年怪病,我們的武器是藝術(shù)與CRISPR)。一項(xiàng)研究評(píng)估用現(xiàn)有抗生素新組合治療肺結(jié)核(TB),包括多重耐藥結(jié)核病。結(jié)核病是導(dǎo)致HIV陽(yáng)性患者死亡的主因,雖然在美國(guó)不常見,但世界上有三分之一的人口感染了結(jié)核病。
“臨床試驗(yàn)撥款計(jì)劃是FDA致力于鼓勵(lì)和支持開發(fā)安全有效的罕見病治療方法的重要組成部分,”FDA副局長(zhǎng)RachelSherman博士說：“今年頒發(fā)的撥款將支持一系列罕見病的研究,這些罕見病患者幾乎沒有治療方案?！?/p>
自1983年成立以來,孤兒藥臨床試驗(yàn)項(xiàng)目已經(jīng)資助了600多個(gè)新的臨床研究,撥款超過3.9億美元。至少有60項(xiàng)撥款支持了超過55種孤兒藥的上市批準(zhǔn)。僅在2016年,三項(xiàng)獲此資助的研究產(chǎn)品獲批,包括罹患主動(dòng)脈縮窄和嚴(yán)重肝靜脈閉塞性疾病(也稱為正弦阻塞綜合征)的主動(dòng)脈壁損傷患者急需的治療方法。
本財(cái)政年度共收到76份撥款申請(qǐng),資助率為20%。2017財(cái)年的撥款獲得人情況如下：
?AADi,LLC(PacificPalisades,CA),NeilDesai,ABI-009的2期研究,治療晚期血管周圍上皮樣細(xì)胞腫瘤——四年200萬(wàn)美元
?AlbertEinsteinCollegeofMedicine(Bronx,NewYork),CaterinaMinniti,局部亞硝酸鈉(SodiumNitrite)2期研究,治療鐮狀細(xì)胞病和腿部潰瘍患者——四年200萬(wàn)美元
?AlbertEinsteinCollegeofMedicine(Bronx,NewYork),EricHollander,催產(chǎn)素(Oxytocin)2期研究,治療Prader-Willi綜合征飲食過量——三年150萬(wàn)美元
?AlkeusPharmaceuticals,Inc.(Cambridge,Massachusetts),LeonideSaad,ALK-001的2期研究,治療Stargardt病——一年25萬(wàn)美元
?CereNova,LLC(Durham,NorthCarolina),DanielLaskowitz,CN-105的2a期研究,治療顱內(nèi)出血——兩年100萬(wàn)美元
?ColumbiaUniversityMedicalCenter(NewYork),ElizabethShane,特立帕肽(Teriparatide)2期研究,治療絕經(jīng)前婦女特發(fā)性骨質(zhì)疏松癥——四年190萬(wàn)美元
?ColumbiaUniversityMedicalCenter(NewYork),GulamManji,PLX3397+西羅莫司(Sirolimus)2期研究,治療惡性周邊神經(jīng)鞘腫瘤——四年200萬(wàn)美元
?Dana-FarberCancerInstitute(Boston),StevenDubois,雙重PI3K/BRD4抑制劑SF1126的1期研究,治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤——三年75萬(wàn)美元
?DukeUniversity(Durham,NorthCarolina),AllanKirk,貝拉西普(Belatacept),阿侖單抗(Alemtuzumab)和西羅莫司(Sirolimus)的2期研究,腎移植——三年100萬(wàn)美元
?JohnsHopkinsUniversity(Baltimore),SusanDorman,利福平(Rifampin),Merrem和Augmentin的2a期研究,治療肺結(jié)核——四年200萬(wàn)美元
?NewYorkMedicalCollege(Valhalla,NewYork),MitchellCairo,Defibrotide的2期研究,預(yù)防高風(fēng)險(xiǎn)鐮狀細(xì)胞病患者同種異體干細(xì)胞移植后并發(fā)癥——四年175萬(wàn)美元
?Protalex,Inc(FlorhamPark,NewJersey),RichardFrancovitch,PRTX-100的1/2期研究,治療免疫性血小板減少癥——兩年50萬(wàn)美元
?Sloan-KetteringInstituteforCancerResearch(NewYork),PingChi,MEK162&Imatinib的2期研究,治療胃腸間質(zhì)瘤——四年200萬(wàn)美元
?TocagenInc.(SanDiego),AshaDas,Toca511+TocaFC對(duì)比SOC的2/3期研究,治療復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和間變性星形細(xì)胞瘤——四年200萬(wàn)美元
?UniversityofCalifornia,SanFrancisco(SanFrancisco),MarshallStoller,硫辛酸(LipoicAcid)2期研究,治療胱氨酸腎結(jié)石——四年200萬(wàn)美元
我們祝賀這些獲得撥款的研究項(xiàng)目,并期待它們可以為更多的罕見病患者帶來治療曙光。