醫(yī)生提醒：不想父母的腦梗，這幾個檢查一定要帶他們?nèi)プ觯?/h1>
醫(yī)點就懂
關鍵詞：腦梗
醫(yī)生提醒：不想父母的腦梗，這幾個檢查一定要帶他們?nèi)プ觯?/h1>
2014-08-29
8
月
28
日,安進宣布向美國
FDA
提交其
Evolocumab
的生物制劑許可申請
(BLA)
尋求批準這款藥物用于高膽固醇治療。
Evolocumab
是一款試驗性的全人源單克隆抗體,它可抑制前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素
9
PCSK9
,
PCSK9
是一種降低肝臟從血液移除低密度脂蛋白膽固醇
(LDL-C)
的蛋白,
LDL-C
又稱“壞”膽固醇。
Evolocumab
的
BLA
含有大約
6800
名患者的數(shù)據(jù),包括
10
項
3
期試驗中的逾
4500
名高膽固醇患者。該
3
期研究評價
Evolocumab
的安全性及有效性,受試者為使用他汀類藥物(有或沒有其它降脂藥物)后膽固醇水平仍升高患者,不能耐受他汀類藥物的患者,患有雜合子家族性高膽固醇血癥患者
(HeFH)
及患有純合子家族性高膽固醇血癥
(HoFH)
的患者,
HoFH
是一種罕見并嚴重的遺傳疾病。
“這次向
FDA
提交
BLA
標志著我們在全球范圍內(nèi)向藥品監(jiān)管機構首次提交我們降脂項目的上市申請,也代表了我們
Evolocumab
整個全球開發(fā)項目的一個關鍵里程碑,”安進研發(fā)執(zhí)行副總裁、醫(yī)學博士
Harper
表示稱?！拔覀兤谕c藥品監(jiān)管機構緊密協(xié)作,以將這種新的治療選擇帶給雖然經(jīng)現(xiàn)有藥物治療,但仍不能充分降低他們低密度脂蛋白膽固醇水平的高膽固醇患者。”
高膽固醇,特別
LDL-C
升高是最常見的血脂異常形式,這種疾病是血液中膽固醇和
或脂肪的一種異常。升高的
LDL-C
被認為是一種主要的心血管疾病風險因素。家族性高膽固醇血癥
(FH)
是一種基因突變引起的遺傳性疾病,它可導致年齡早期的高水平
LDL-C
據(jù)估計,美國確診的
FH
(雜合子和純合子的形式)患者不超過
1%
。
患者可以患有兩種形式
FH
中的一種。雜合型
FH
是更常見的
FH
發(fā)生率大約為二百分之一到五百分之一。它能引起
LDL-C
水平升高至正常水平的兩倍(如
>190mg/dL)
。
HeFH
個體患者有一種改變拷貝的膽固醇調(diào)節(jié)基因。
純合子型
FH
是一種罕見、更加嚴重的疾病形式,發(fā)生率大約為百萬分之一。它能引起
LDL-C
水平升高至逾
6
倍正常水平(如
650-1,000mg/dL)
。
HoFH
個體患者有兩種改變拷貝的膽固醇調(diào)節(jié)基因。
2013
年,
FDA
授予
Evolocumab
用于
HoFH
孤兒藥資格。
信源地址：
http://www.firstwordpharma.com/node/1232190?tsid=28®ion_id=4#axzz3BVRoObWC