藥品價值不單是“性價比”，多適應(yīng)癥藥物該如何定價？
關(guān)鍵詞：藥品 藥品價值 多適應(yīng)癥藥物
藥物是一種特殊的商品。藥物不僅是治療個人疾病的個人產(chǎn)品，也是新冠肺炎疫苗等公共產(chǎn)品。新冠肺炎疫苗。因此，藥品的定價不僅是一門科學(xué)，也是一門藝術(shù)。藥品價格可以由供應(yīng)商壟斷，尤其是獨家創(chuàng)新藥品；也可以由需方壟斷，如仿制藥或?qū)＠谶^后原研藥的批量采購。
仿制藥的定價主要是基于成本定價或成本加成定價；創(chuàng)新藥應(yīng)遵循價值定價的規(guī)律，因為它具有良好的臨床療效，能夠滿足未滿足的需要和專利保護(value-based pricing，VBP)。特別要注意治療創(chuàng)新藥物的附加效益。
價值評估意義
傳統(tǒng)的價值觀是從臨床價值、經(jīng)濟價值、社會價值和患者價值四個方面闡明創(chuàng)新藥物的價值，即所謂的成本性能，即成本投資與健康結(jié)果的比率。俗話說，用最小的投資獲得最大的產(chǎn)出。
在藥物經(jīng)濟學(xué)評價中，增量成本效應(yīng)的比值一般用于藥物的價值（ICER）這意味著質(zhì)量調(diào)整生命年的成本(cost per QALY)。美國學(xué)者提出的藥物價值評價框架(US Value Assessment Frameworks,VAFs)，主要是上述成本和QALY這里主要介紹一些新的價值維度(表1)。
創(chuàng)新藥物給患者帶來了生存的希望價值和對新療法的了解價值，對未來研究方向具有科學(xué)的溢出效應(yīng)。醫(yī)療保險的價值在新藥的報銷和補償中起著重要作用，不僅解決了治療的公平性問題，而且防止了治療效果和疾病引起的財務(wù)風(fēng)險的不確定性。這里重點介紹了如何根據(jù)疾病的嚴重程度給出不同的增量效果閾值。
近年來，研究認為疾病的嚴重程度應(yīng)該是嚴重的(PS分值)列入ICER考慮閾值?？刹捎帽壤罘ǎ╬roportional shortfall method）的PS分數(shù)表示。該方法的原理是將患者在剩余生命中因某種疾病造成的平均健康損失與患者在沒有疾病的情況下可能擁有的所有潛在健康進行比較，PS分數(shù)在0(無健康損失)和1(全部健康損失)之間。如指甲霉菌病PS值只有0.02，高膽固醇血癥為0.25～0.49，乳腺癌轉(zhuǎn)移較重，PS值為0.86。
Schurer M等人(2022)報告荷蘭將疾病的嚴重程度納入ICER考慮閾值，將PS值分為三類：0.10～0.40 ICER愿意在值時支付價格（WTP）定為€20,000/QALY，0.41～0.70 ICER值為€50,000/QALY，0.71～1.00 ICER值為€80,000/QALY。此外，還取決于對醫(yī)療保險預(yù)算的影響（BI），如果超過1000萬歐元是否超過1000萬歐元，如果超過，將降價。此外，還應(yīng)從社會的角度定性技術(shù)評估，包括報銷的必要性和補償?shù)目尚行浴?/p>
近年來，藥物經(jīng)濟評價不僅取決于藥物治療對衛(wèi)生部門的影響，還取決于對非衛(wèi)生部門的社會影響，如勞動生產(chǎn)率、消費、社會服務(wù)、法律或犯罪、教育、住房、環(huán)境等。從社會的角度來看，價值評估也應(yīng)考慮患者和護理人員的時間成本。
測定成本效果閾值
測定不同干預(yù)措施的相對成本效果閾值（CET）不同健康效果的矩陣可以用來表示，如生命年（LY）、獲得的QALY值，避免殘疾調(diào)整生命年（DALY）值。閾值通常反映國家衛(wèi)生預(yù)算的限制。印度人均經(jīng)濟發(fā)展水平不同，如印度人GDP為$7000；2021年中國人均為2021年GDP80元，976元(相當(dāng)于$11,887美元):27個歐盟國家人均GDP在€20,000～€50,000平均范圍為€40,000。
根據(jù)2015-2020在中低收入國家713項干預(yù)措施中，全球健康成本效果分析登記數(shù)據(jù)庫報道，84.3%的報告是人均1~3倍GDP作為閾值指標（GDP-based CET）。
藥品評價閾值的分類一般可分為三類：世界衛(wèi)生組織提出的人均分類GDP閾值標準DALY小于1倍人均GDP極其有效，人均1~3倍GDP相反，人均有效率超過3倍GDP不予賠償。第二個標準是使用健康機會成本的閾值，通常是每個閾值DALY 0.5人均GDP。三是評價健康效益的社會價值。
成本效應(yīng)的閾值主要用于中低收入國家WHO提出的以GDP基本閾值(1~3人均GDP），輔以健康機會成本閾值和意愿支付閾值。
定價多適應(yīng)癥藥物
多適應(yīng)癥藥物是指在不同時期（一線、二線、三線）治療多種情況、疾病或疾病的藥物。多適應(yīng)癥藥物是目前常見的現(xiàn)象，2003-201460%的新分子化合物（NME）有多少適應(yīng)癥。2014年，88種抗腫瘤藥物中有55%是多適應(yīng)癥藥物，到2020年增加到75%。平均每種藥物都有2.8一種適應(yīng)癥。未來多適應(yīng)癥藥物的數(shù)量將繼續(xù)增加。迫切需要找到合適的定價和補償方法，這不僅有助于增加患者用藥的可及性，而且激發(fā)制藥企業(yè)研發(fā)的積極性。
由于臨床療效和成本效果分析結(jié)果不同，多適應(yīng)癥藥物也給定價和醫(yī)療保險補償帶來了巨大挑戰(zhàn)。最近，經(jīng)濟合作與發(fā)展組織（OECD）研究發(fā)現(xiàn)，抗腫瘤藥物中的多適應(yīng)癥藥物對不同腫瘤有不同的臨床作用，以曲妥珠單抗(Trastuzumab)例如，在治療中HER2早期和晚期轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的臨床成本效果差異很大，因此單一價格似乎很難反映藥物的真實價值。
國際經(jīng)驗表明，多適應(yīng)癥藥物的定價對制藥公司來說是一個巨大的挑戰(zhàn)。多適應(yīng)癥藥物的定價通常取決于第一個上市適應(yīng)癥的價格。如果第一個上市是一個低價值的適應(yīng)癥，你可以在未來申請高價值的適應(yīng)癥時獲得更高的價格；相反，價格只能降低。
基于適應(yīng)癥的國際定價(IBP)有三種類型：第一種是根據(jù)每個適應(yīng)癥使用不同的商品名稱，制定不同的價格；第二種是根據(jù)單一權(quán)重平均定價所有適應(yīng)癥，類似于中國的情況，也是多適應(yīng)癥藥物定價中常用的方法；第三種情況是制藥公司根據(jù)最高價值適應(yīng)癥進行定價，以實現(xiàn)利潤最大化，但這種方法顯然價格較高，在各種藥品價格競爭的條件下。
多適應(yīng)癥藥物的定價在不同國家有所不同，最終取決于政府的政治意愿以及不同利益相關(guān)部門之間的合作和共識。不同的適應(yīng)癥藥物的定價方法有待長期觀察，需要在實踐中調(diào)查測定其影響情況。
根據(jù)適應(yīng)癥定價的理論基礎(chǔ)，可以防止單一定價的低效率。簡而言之，藥物適應(yīng)癥的數(shù)量會影響價格，從而影響患者的獲得性和藥物在適應(yīng)癥水平上的競爭力。藥物開發(fā)和上市的戰(zhàn)略決策可以由不同適應(yīng)癥之間的價值和價格潛力驅(qū)動，也可以影響上市后適應(yīng)癥的順序。
抗腫瘤藥物的聯(lián)合應(yīng)用（如化學(xué)藥物和免疫治療）可以使患者受益，并延長患者的生存時間。國家數(shù)據(jù)證明，腫瘤藥物的聯(lián)合用藥時間比醫(yī)療保險批準的單一藥物長，特別是來自不同制藥公司的組合藥物。
支持多適應(yīng)癥抗腫瘤藥物聯(lián)合用藥的可及性有三個原則：一是對聯(lián)合用藥進行價值評價，將其視為單獨用藥，與標準治療方法進行比較；二是西方國家對聯(lián)合用藥回扣保密，不同組合用藥回扣不同；三是跟蹤多適應(yīng)癥藥物的聯(lián)合使用。
每種適應(yīng)癥的臨床結(jié)果和風(fēng)險都需要建立一個信息系統(tǒng)，這是實施基于適應(yīng)癥定價的必要條件。此外，國外經(jīng)驗證明，通過醫(yī)療保險藥品的價格談判，可以獲得多年的多適應(yīng)癥保密和統(tǒng)一的價格，值得。