每天起床口苦，胃鏡報告卻正常？醫(yī)生指出這幾個細節(jié)希望大家重視
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罕見病是指發(fā)病率極低的疾病。由于罕見病患者人數(shù)有限，制藥企業(yè)進行產(chǎn)品組合規(guī)劃時，往往會考量上市后是否能夠收回前期投入等因素而喪失對罕見病這個"賠本生意"進行資源配置的動力。但值得注意的是，近五年全球罕見病領域卻成為投資熱門領域。羅氏、輝瑞、阿斯利康等頭部跨國藥企在罕見病領域交易活躍。
2018年，武田以650億美元并購全球領先的罕見病藥物研發(fā)公司夏爾;2020年，阿斯利康以390億美元并購致力于罕見病藥物研發(fā)的亞力兄制藥。這兩項交易均成為當年醫(yī)藥領域最大的并購項目。
罕見病產(chǎn)業(yè)為何可以引來全球大型制藥公司的高度關注?罕見病的產(chǎn)業(yè)價值又在哪里?本文將從市場吸引力、研發(fā)價值、商業(yè)價值、政策支持四大維度對罕見病產(chǎn)業(yè)價值進行分析評估。
1、罕見病不罕見，市場競爭整體緩和
2018年，國家衛(wèi)健委公布了第一批罕見病目錄，共涉及121種罕見病，覆蓋患者人數(shù)超過350萬人。通過梳理發(fā)現(xiàn)，其中約10種罕見病的患者規(guī)模超過10萬人。事實上，部分罕見病并不罕見，患者規(guī)模甚至接近或高于某些腫瘤亞型。例如，我國特發(fā)性肺纖維化患者人數(shù)約14萬人，全球在研項目的數(shù)量約60個;我國胰腺癌患者約10萬人，患者人數(shù)與特發(fā)性肺纖維化患者人數(shù)相當，但在研項目多達600多項。對比后可以發(fā)現(xiàn)，罕見病領域的競爭激烈程度遠遠小于某些被高度關注的疾病領域。
相比常見病而言，多數(shù)罕見病當前治療藥物空白，全球已知的罕見病約7000多種，其中僅有不到10%的疾病有已經(jīng)批準的治療藥物或方案，罕見病領域存在大量未滿足的臨床需求。在我國2018年《第一批罕見病目錄》的121個罕見病中，有74種罕見病在美國、歐盟或日本"有藥可治"，53種罕見病在中國"有藥可治"，然而，在這53種罕見病中，僅31種罕見病在中國明確注冊該罕見病為適應癥的藥物，在這31個罕見病中，僅18種罕見病有用于該罕見病適應癥的藥物納入國家醫(yī)保。
目前，全球罕見病藥物的研發(fā)仍存在不足。根據(jù)IQVIA發(fā)布的《2021年全球醫(yī)藥研發(fā)全景回顧》顯示，2021年全球處于不同研發(fā)階段的產(chǎn)品超過6000個，其中針對非腫瘤罕見病的藥物僅900個左右，主要處于臨床前研究和臨床II期階段，遠遠少于腫瘤領域的在研產(chǎn)品(腫瘤在研藥物數(shù)量為2226個)。
2、罕見病領域，更易催生出重磅藥物
罕見病并非孤島，相通的致病機理可能橫跨罕見病和非罕見病，罕見病的致病機制研究可以為常見病的治療提供新思路，從而為企業(yè)帶來可觀的市場回報。
2018年全球市場銷售金額排名前10的藥物中，有8個藥品已在美國獲得孤兒藥身份認定，在這8個藥物中，有4個藥物是以"孤兒藥"身份上市并逐漸擴展多個罕見病或常見病。例如，2018年全球銷售額排名第7的類克，1998年以孤兒藥身份獲批克羅恩病適應癥，其后適應癥擴展至類風濕性關節(jié)炎、潰瘍性結(jié)腸炎等多個常見病領域。
此外，致力于罕見病領域的領頭企業(yè)將罕見病作為"練兵場"，產(chǎn)品管線也正逐步擴展到其他罕見病和常見疾病。
3、市場規(guī)?？捎^，部分品種銷量快速增長
根據(jù)Evaluate pharma的測算，2020年全球罕見病藥物(除罕見腫瘤)的市場規(guī)模達到了620億美元(2015-2020年的復合增長率達18%)，預計2025年罕見病市場規(guī)?？梢赃_到1110億美元。
根據(jù)BCG的預測，中國罕見病藥物市場規(guī)?？蛇_600-900億元。目前，中國罕見病市場正處于快速上升中，重點產(chǎn)品的銷量增長迅速。例如，近年來備受公眾關注的漸凍癥(肌萎縮側(cè)索硬化癥)領域，目前唯一的治療藥物是利魯唑。根據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2015-2018年利魯唑銷量復合增速達40%，2018年國內(nèi)重點省市公立醫(yī)院利魯唑的銷售額為3172萬元。
無獨有偶，治療血友病的科躍奇2016年中國地區(qū)銷量僅約1億元，2020年銷量達6.6億元，復合增速達60%;治療特發(fā)性肺纖維化的兩款藥物呲非尼酮和尼達尼布市場增速同樣迅猛。前者呲非尼酮2016年銷量僅為1000萬元，2020年銷量達2.2億元，市場增速達110%;尼達尼布2019年公立醫(yī)療機構(gòu)的銷量還不到200萬，但2021年上半年銷售額已突破2000萬元。
4、中國正逐步出臺，對罕見病的支持政策
正如前文所述，罕見病的治療藥物非常稀缺，為了滿足患者用藥需求，中國也逐步出臺了對罕見病的支持政策。目前政策主要涉及藥物的審評審批領域，這對于提升我國罕見病的可及性起到了一定程度的促進作用。在政策支持下，國內(nèi)藥企也開始積極引入國際產(chǎn)品。例如，北海康城引入韓國GC Pharma藥企治療亨特綜合征的酶替代療法Hunterase藥物;瑯鈺集團向rhythm、bioprojet等企業(yè)引入發(fā)作性睡病等治療藥物。
綜上所述，罕見病產(chǎn)業(yè)正處于快速的發(fā)展過程中，罕見病的產(chǎn)業(yè)價值也值得藥企將其作為核心業(yè)務，或是作為第二增長曲線進行適當?shù)馁Y源配置。未來，罕見病產(chǎn)業(yè)還將繼續(xù)乘風破浪!