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日前，哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院白血病中心主任王建祥教授和蘇州大學附屬第一醫(yī)院吳德沛教授等血液醫(yī)學專家接受了記者采訪。他們提到，濟世藥業(yè)今年批準上市的拓舒沃（Avanilib）作為IDH1突變酶的口服靶向抑制劑，用于治療IDH1易感突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病成年患者。這是我國血液腫瘤領域精準治療發(fā)展的里程碑。
在急性髓系白血病中發(fā)現(xiàn)了大量的相關基因突變。96%的初發(fā)急性髓系白血病患者至少有一個驅動基因突變，86%的患者有兩個以上驅動基因突變。隨著疾病的發(fā)展，復發(fā)性急性髓系白血病患者可能會出現(xiàn)新的基因突變。這意味著急性髓系白血病是一組疾病的總稱，細分類型多，異質性高。王建祥教授說，“在未來的探索中，不僅要進行基因測序，還要通過基因表達異常揭示一些新的靶點，進而應用于急性髓系白血病分型，這是一個非常重要的研究方向?！?/p>
近年來，隨著分子檢測技術的發(fā)展和藥物研發(fā)的加快，我國急性髓系白血病的精準診斷和治療取得了長足的進步。吳德沛教授認為，準確的診斷是準確治療的基礎，新的檢測技術對于急性髓系白血病患者的準確診斷分型、風險分級和療效監(jiān)測的意義毋庸置疑。除了常規(guī)的分子檢測外，目前第二代測序檢測技術已經持續(xù)應用于臨床。
然而，在急性髓系白血病的準確診斷和治療方面仍有發(fā)展空間。吳德沛教授還表示，目前第三代測序正處于臨床應用探索階段。第三代測序的特點是單分子測序，在一定程度上降低了成本，彌補了第二代測序的一些不足。是未來高效快速分析檢測的發(fā)展方向之一?！俺俗非蟾咝Э焖俚姆肿訖z測，準確性也極為重要，分子檢測平臺的質控建設也是未來努力的方向。希望能進一步提高分子檢測結果的準確性和快速性，為臨床精準治療提供高效依據，從而不斷改善患者預后?！?/p>
除了應用新的檢測技術提高急性髓系白血病患者的準確診斷外，急性髓系白血病治療在中國也經歷了幾個階段。起初，只有單一的化療方法，藥物可及性很差，導致緩解率很低。后來探索聯(lián)合化療方案，提高緩解率，采用大劑量維持鞏固，甚至進一步開展造血干細胞移植，降低了患者死亡率。然而，對于許多患有其他疾病或嚴重并發(fā)癥的患者，尤其是老年患者，許多方案并不適用。
在王建祥教授看來，每個病人的身體狀況是完全不同的。器官功能下降等疾病給老年患者對高強度治療的耐受性帶來嚴峻挑戰(zhàn)。“近年來，針對基因突變靶點出現(xiàn)了新的靶向藥物，如IDH1抑制劑拓舒沃，給特殊人群患者，尤其是老年患者帶來了新的生存希望。拓沃聯(lián)合氮胞苷的最新研究結果表明，與傳統(tǒng)治療方法相比，患者生存期可延長3倍，療效顯著提高，改變了IDH1突變型急性髓系白血病的治療模式。“值得一提的是，拓舒沃于今年6月初在美國取得了開發(fā)新適應癥的最新進展。FDA批準拓舒沃作為首個癌癥代謝的靶點。
馬軍教授還說：“白血病發(fā)病率兩頭高，孩子多，老人多。歐美14歲以下兒童急性髓系白血病治愈率達到90%以上，在國內一線城市也很高。而60歲以上的老年人治愈率很低，非常需要針對性治療。拓沃可以讓IDH1陽性的急性髓系白血病患者有一個非常好的長期生存，老年人不再像以前那樣無藥可救?！?/p>
目前，針對不同類型的急性髓系白血病患者，已發(fā)展出一系列不同的治療策略和方法，包括聯(lián)合化療、靶向藥物、DNA去甲基化藥物、造血干細胞移植以及CAR-T療法等新型免疫治療。王建祥教授說，目前白血病的治療已經發(fā)生了翻天覆地的變化。同時，國民經濟和科技的快速發(fā)展改善了民生，創(chuàng)新藥物的可及性明顯提高。
目前，中國的創(chuàng)新醫(yī)學領域發(fā)展非常迅速。在上海、蘇州、廣州、北京等地的生物園區(qū)，從事創(chuàng)新療法開發(fā)相關業(yè)務的生物醫(yī)藥企業(yè)超過2000家。
馬軍教授表示：“中國已經進入創(chuàng)新藥時代。10年前，一個創(chuàng)新藥需要3年甚至更長時間才能獲批，而現(xiàn)在一些創(chuàng)新藥和上市的時間差已經縮短到1年，博鰲先行區(qū)基本可以和美國并駕齊驅。和拓舒沃一樣，中國是世界上第二個批準其上市的國家?！?/p>
但是，我國生物制藥的整體發(fā)展水平仍有巨大的發(fā)展空間。馬軍教授認為，中國在新藥創(chuàng)新的投入、頂尖科研團隊的數量、創(chuàng)新型制藥公司的發(fā)展階段等方面與發(fā)達國家存在一定差距，而生物制藥產業(yè)的轉型可能需要十到二十年。對于堅持創(chuàng)新的生物制藥公司來說，“創(chuàng)新“和“變革“是必經之路，這是一個風險與機遇并存的時代。