1型糖尿病新藥Tzield?在博鰲樂城先行區(qū)開出首批處方
關鍵詞：1型糖尿病
近日，全球首個且唯一獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準用于延緩1型糖尿病發(fā)病的新療法Tzield?已在博鰲開出亞洲首批處方。隨著首批患者的獲益，標志著我國1型糖尿病治療領域實現(xiàn)了革命性突破，從"被動治療"到"主動干預"。Tzield?(Teplizumab，替利珠單抗(擬))適用于延緩8歲(含)以上兒童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期進展[1]。
作為首批獲益患者的琳琳(化名)在南方醫(yī)科大學坪山醫(yī)院通過早期篩查被診斷為1型糖尿病2期。由于家中多位直系親屬患有1型糖尿病，琳琳深知疾病帶來的困擾，希望能為疾病按下"暫停鍵"。得益于博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)"特許醫(yī)療"政策，琳琳日前轉診至博鰲未來醫(yī)院以全球領先速度用上了Teplizumab，并完成治療。
患者家屬與南方醫(yī)科大學坪山醫(yī)院內分泌代謝科主任醫(yī)師馮琨教授交流病情中
Teplizumab是CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護自身胰島功能，連續(xù)使用14天可延緩1型糖尿病發(fā)病近3年[2],[3]，讓患者贏得免于胰島素治療的"無癥狀時間"，避免突發(fā)急重癥對身體造成的不可逆損害，減少對家庭心理和經濟上的巨大沖擊。
海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局局長傅晟表示："作為中國唯一的‘醫(yī)療特區(qū)'，樂城先行區(qū)積極踐行‘為人民健康服務'的初心，依托特許政策引進超480種國外已上市國內尚未上市的創(chuàng)新藥‘先行先試'，讓中國患者不出國門就能及早用上國際前沿的藥械產品和醫(yī)療技術。1型糖尿病新藥Tzield?在樂城開出首批處方，正是樂城努力讓患者盡早獲益的又一重要實踐。未來，我們將繼續(xù)深化與賽諾菲等跨國藥械企業(yè)的合作，通過制度創(chuàng)新與路徑探索，促進資源整合，推動更多醫(yī)療創(chuàng)新方案和理念落地，惠及廣大患者。"
賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："Teplizumab是賽諾菲在免疫和糖尿病兩大領域的重要戰(zhàn)略產品。得益于樂城先行區(qū)的政策，我國1型糖尿病患者以全球領先速度獲益于創(chuàng)新療法，正是我們以創(chuàng)新引擎讓患者煥發(fā)生命光彩的例證。從基數(shù)龐大的2型糖尿病人群到亟需關注的1型糖尿病群體，賽諾菲始終關注每一個患者的未盡之需。我們將持續(xù)深化創(chuàng)新，加速本土可及，與社會各界共同推動我國1型糖尿病防治體系的完善，為建設1型糖尿病友好社會注入創(chuàng)新源動力。"
發(fā)病率全球第三，高發(fā)于兒童和青少年
1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人體產生胰島素的胰島β細胞受自身免疫系統(tǒng)破壞，導致胰島素分泌不足乃至"匱乏"，患者需終身胰島素替代治療[4],[5]。而大眾熟知的2型糖尿病，是因胰島素抵抗伴胰島β細胞功能缺陷，從而導致的胰島素分泌相對減少的代謝性疾病。
最新數(shù)據(jù)顯示，我國1型糖尿病患者人數(shù)約60萬，居全球第三4，高發(fā)于10-14歲的兒童及青少年[6]，該人群的發(fā)病率在過去20年內增長近4倍[7]。
琳琳媽媽回憶道："琳琳的姐姐十幾年前確診1型糖尿病，每天打至少4針胰島素，一年超過1460針，還不包括監(jiān)測血糖扎手指的次數(shù)。為了控制血糖，姐姐的飲食需要嚴格控制，每頓的飯量都要計算能量，一口奶茶和冰激凌都不能吃。這些被疾病切割的日子，我不想琳琳再經歷一次。"
琳琳的主治醫(yī)生，南方醫(yī)科大學坪山醫(yī)院內分泌代謝科主任醫(yī)師馮琨教授介紹："像琳琳這樣有家族史的人群，早期篩查是早期識別和干預1型糖尿病進展的關鍵。研究顯示，1型糖尿病患者的一級親屬是發(fā)生1型糖尿病的高危人群，該人群發(fā)病風險會增加10倍以上[8],[9]。最新發(fā)布的《中國糖尿病防治指南(2024版)》推薦[10]，在高危人群(如一級親屬等)中檢測胰島自身抗體篩查亞臨床期1型糖尿病，有助于早期診斷和降低糖尿病酮癥酸中毒(DKA)的發(fā)病風險。"
1型糖尿病進展隱匿，早篩可降低90%急重癥風險
1型糖尿病進展隱匿，臨床上分為3期。患者在1期和2期幾乎沒有糖尿病典型癥狀，如"三多一少"(多食、多飲、多尿和體重減少)。當患者因持續(xù)惡心嘔吐、昏迷等急重癥被送醫(yī) "突然診斷"時，疾病已進展至3期，自身胰島功能幾乎衰竭，持續(xù)的高血糖會導致酮癥酸中毒(DKA)，嚴重時可能引發(fā)腦損傷、腎衰竭等長期不可逆損傷。
對此，馮琨教授強調："早期篩查是發(fā)現(xiàn)1型糖尿病1期和2期的關鍵手段，從而有望幫助高危人群把握住‘干預的關鍵窗口期'。數(shù)據(jù)顯示，1型糖尿病2期5年內進展為1型糖尿病3期的風險高達75%，終身風險接近100%8。早期篩查能將酮癥酸中毒(DKA)的發(fā)生率降低90%[11]。"
在主治醫(yī)生的建議下，琳琳做了胰島素抗體篩查和血糖監(jiān)測，去年初檢測出兩個抗體陽性，今年復測仍呈兩個陽性且出現(xiàn)了血糖異常，不到一年就從1型糖尿病1期進展至2期。琳琳媽媽感慨道："進展之快出乎我的意料，但我們是幸運的。因為做了早期篩查琳琳可以避免因不知道發(fā)病而導致的DKA入院。不僅如此，先行先試的政策，讓女兒能用上尚未在國內獲批的全球新藥。期待這個希望之城，能延緩發(fā)病，逆轉琳琳的人生。我們也相信，隨著科技的飛速發(fā)展，延緩幾年的時間里，會出現(xiàn)有更多的創(chuàng)新療法。"
與時間賽跑，1型糖尿病從"被動治療"到"主動干預"
Teplizumab是一種CD3靶向的單克隆抗體，通過調節(jié)人體免疫T細胞的活性，減少免疫系統(tǒng)對自身胰島β細胞的攻擊，從而減緩胰島功能的下降趨勢，實現(xiàn)延緩發(fā)病。TN-10研究及其延長隨訪結果顯示，持續(xù)14天使用Teplizumab治療，與安慰劑組相比，患者能獲得近兩倍的無癥狀時間，延緩1型糖尿病3期發(fā)病近3年。[12],[13]
作為博鰲樂城開出新藥處方的醫(yī)生，海南省人民醫(yī)院內分泌科主任醫(yī)師方團育教授表示："琳琳通過早篩抓住了‘干預窗口期'，并且得益于‘先行先試'政策，以全球領先速度用上新藥，Teplizumab為患者家庭按下了‘疾病暫停鍵'，拿回了人生主動權。對兒童和青少年而言，贏得了成長發(fā)育、中高考的‘關鍵期';對青年而言，守護了工作、婚育規(guī)劃的‘黃金期'。"
*Tzield?(Teplizumab)尚未獲得國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準，目前僅在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)指定醫(yī)療機構獲批使用。
關于博鰲未來醫(yī)院
博鰲未來醫(yī)院，系博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)首批落地項目之一，醫(yī)院占地面積40畝，建筑面積約27000平米，核準登記床位200張。醫(yī)院設有細胞工程中心、腫瘤精準治療中心、婦女兒童中心、罕見病中心、防治養(yǎng)護中心(下設：亞健康管理中心、疾病干預中心、再生醫(yī)美中心、生殖修護中心)和高端體檢中心。醫(yī)院重點開展醫(yī)療技術、設備、藥品與國際先進水平三同步，積極探索開展真實世界臨床數(shù)據(jù)的研究和運用，不斷完善，逐步推進實施構建"一個共享醫(yī)院(醫(yī)療平臺)+多個?？婆R床醫(yī)學中心"的全新共享醫(yī)院模式。
關于賽諾菲中國
賽諾菲是一家研發(fā)驅動、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實現(xiàn)強勁增長。作為改革開放后首批進入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產制造到商業(yè)運營的端到端價值鏈，包括3家生產基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進中國，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區(qū)和員工創(chuàng)造更美好的生活。
如需了解更多信息，請訪問www.sanofi.cn，或關注"賽諾菲中國"微信公眾號。
關于賽諾菲
賽諾菲是一家研發(fā)驅動、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實現(xiàn)強勁增長。憑借對免疫系統(tǒng)的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數(shù)百萬民眾提供治療與守護，我們的創(chuàng)新管線有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學奇跡，煥發(fā)生命光彩;它激勵我們銳意進取，全力應對當今時代最緊迫的醫(yī)療、環(huán)境和社會挑戰(zhàn)，為我們所服務的人和社區(qū)帶來積極影響。
賽諾菲前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對歷史事實的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預測和估計以及其基礎假設，涉及未來財務結果、事件、運營、服務、產品開發(fā)和潛力的計劃、目標、意圖和期望的陳述，以及與未來業(yè)績相關的陳述。通?？梢岳弥T如"期望"、"預期"、"相信"、"打算"、"估計"、"計劃"等詞語，以及類似表達作為判定前瞻性聲明的依據(jù)。盡管賽諾菲管理層認為該篇前瞻性聲明中所反映的預期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風險和不確定性因素，其中許多難以預測且通常不被賽諾菲所控制，這可能導致實際結果和發(fā)展與前瞻性信息和陳述中所表達、暗示或預測的信息存在重大差異。這些風險和不確定因素包括但不限于：研究和開發(fā)中固有的不確定因素，未來的臨床數(shù)據(jù)和分析，包括產品上市后所獲取的數(shù)據(jù)和所進行的分析，美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)或歐洲藥品管理局(EMA)等監(jiān)管機構對任何藥物、器械或生物制品申請是否以及何時批準的決定，以及對標簽和其他可能影響該類候選產品可得性或商業(yè)潛力的事項的決定，批準的候選產品可能商業(yè)上不成功的事實，替代性療法的未來批準和商業(yè)成功，賽諾菲從外部增長機會中受益，完成相關交易和/或獲得監(jiān)管批準的能力，續(xù)與知識產權相關的待決或未來訴訟和這種訴訟的最終結果有關的風險，匯率和利率的趨勢，以及波動的經濟和市場條件，成本控制措施及其后續(xù)變化，以及流行病或其他全球危機可能給我們、客戶、供應商和其他業(yè)務合作伙伴以及任何一方的財務狀況帶來的影響，也包括對我們的員工和全球經濟帶來的影響。這些風險和不確定性也包括賽諾菲在公開呈報給美國證券交易委員會(SEC)和法國金融市場管理局(AMF)的報告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報告(截止日期2024年12月31日)中的"風險因素"和"前瞻性聲明警示"。除非存在可適用的法律規(guī)定，賽諾菲不承擔更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務。
[1] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf
[2] Herold KC, Bundy BN, Long SA, et al. An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes [published correction appears in N Engl J Med. 2020 Feb 6;382(6):586]. N Engl J Med. 2019;381(7):603-613. doi:10.1056/NEJMoa1902226
[3] Sims EK, Bundy BN, Stier K, et al. Teplizumab improves and stabilizes beta cell function in antibody-positive high-risk individuals. Sci Transl Med. 2021;13(583):eabc8980. doi:10.1126/scitranslmed.abc8980
[4] American Diabetes Association Professional Practice Committee. 16. Diabetes care in the hospital: standards of care in diabetes–2024[J]. Diabetes Care, 2024, 47(Suppl 1):S295–S306. DOI: 10.2337/dc24–S016.
[5] Diabetes Control and Complications Trial Research Group, Nathan DM, Genuth S, et al. The effect of intensive treatment of diabetes on the development and progression of long term complications in insulin dependent diabetes mellitus[J]. N Engl J Med, 1993, 329(14): 977 986. DOI: 10.1056/NEJM199309303291401.
[6] 中華醫(yī)學會糖尿病學分會,中國醫(yī)師協(xié)會內分泌代謝科醫(yī)師分會,中華醫(yī)學會內分泌學分會,等. 中國1型糖尿病診治指南(2021版)[J]. 中華糖尿病雜志,2022,14(11)：1143-1250.
[7] Weng J, Zhou Z, Guo L, et al. Incidence of type 1 diabetes in China, 2010 13: population based study[J]. BMJ, 2018, 360:j5295. DOI: 10.1136/bmj.j5295.
[8] Maahs DM, et al. Endocrinol Metab Clin North Am. 2010 Sep; 39(3): 481-97.
[9] Parkkola A, et al. Diabetes Care. 2013 Feb; 36(2):348-54.
[10] 中華醫(yī)學會糖尿病學分會. 中國糖尿病防治指南(2024版)[J]. 中華糖尿病雜志, 2025, 17(1): 16-139. DOI:10.3760/cma.j.cn115791-20241203-00705.
[11] Besser REJ, Ng SM, Gregory JW, et al. Arch Dis Child 2022;107:790–795.
[12] Herold KC, et al. N Engl J Med. 2019 Aug 15;381(7):603-613.
[13] Sims EK, et al. Sci Transl Med. 2021 March 03; 13(583).
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