仍有短板要補(bǔ)齊。
“我們現(xiàn)在已經(jīng)進(jìn)入到了全球第二方陣的前列,在這個(gè)大背景下,創(chuàng)新已然成為中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的主流,或者說未來的發(fā)展方向?!苯眨袊t(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會執(zhí)行會長宋瑞霖在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者專訪時(shí)表示,近10年來,特別是2015年藥品監(jiān)管審批制度改革之后,中國的醫(yī)藥創(chuàng)新獲得了突飛猛進(jìn)的發(fā)展。
中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會、中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(RDPAC)近日聯(lián)合發(fā)布的《構(gòu)建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)——系列報(bào)告第二篇:推動(dòng)基礎(chǔ)研究,激活創(chuàng)新源頭》(下稱《報(bào)告》)指出,過去五年,在國家相關(guān)政策方針指引下,我國生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究走上快車道,在經(jīng)費(fèi)投入、創(chuàng)新主體、人才策略、制度環(huán)境等方面均獲得顯著提升。
“10年前,醫(yī)藥創(chuàng)新在中國還相對少見,RDPAC那個(gè)時(shí)候一直在做中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)的報(bào)告。”宋瑞霖解釋道,“中國現(xiàn)在的醫(yī)藥創(chuàng)新走向了國際化,中國藥促會和RDPAC共同來做中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)的系列報(bào)告,這也從側(cè)面證明了中國醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)不斷壯大?!?/p>
但從目前的醫(yī)藥創(chuàng)新結(jié)構(gòu)看,很多屬于me too(派生藥)產(chǎn)品,一些研發(fā)布局也扎堆在熱門靶點(diǎn),造成當(dāng)下的賽道擁擠現(xiàn)象。在宋瑞霖看來,這其中一個(gè)主要原因是基礎(chǔ)研究的短板,成果轉(zhuǎn)化仍待加強(qiáng)。
醫(yī)藥創(chuàng)新規(guī)模已現(xiàn) 國際化程度大幅提升
“‘十四五’規(guī)劃中,國家確定的第一要?jiǎng)?wù)就是要建立戰(zhàn)略性的科技創(chuàng)新能力?!彼稳鹆乇硎?,“對于醫(yī)藥創(chuàng)新來說,我們現(xiàn)在生活在一個(gè)國際化社會,中國的醫(yī)藥創(chuàng)新少不了與國際的合作,國際化是未來創(chuàng)新的一個(gè)基礎(chǔ)。而基礎(chǔ)創(chuàng)新,對于中國而言,是特別需要重視的?!?/p>
我國在“十四五”時(shí)期將進(jìn)入新發(fā)展階段。國家已明確將強(qiáng)化戰(zhàn)略性科技能力列為2021年工作重點(diǎn),“堅(jiān)持創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展”將成為中國未來五年乃至中長期的核心戰(zhàn)略。
從“量”上觀察,我國的醫(yī)藥創(chuàng)新已邁入“全球第二方陣的前列”。
以研發(fā)管線產(chǎn)品數(shù)量衡量(根據(jù)2020年2月研發(fā)狀態(tài)處于臨床前、臨床I至III期及上市注冊前的分子數(shù),按研發(fā)公司總部所在國分類),中國對全球貢獻(xiàn)占比已達(dá)到13.9%,而這一貢獻(xiàn)比例在2015年只有4.1%,2018年為7.8%。2020年中國已經(jīng)穩(wěn)居第二梯隊(duì)之首,而且與第一梯隊(duì)美國的差距有所縮小(美國2020年占比49.3%)。
以全球首發(fā)上市新藥數(shù)量衡量(2015-2019,只計(jì)入新分子實(shí)體),中國在12個(gè)主要對標(biāo)國家中位列全球前三,占比6.0%,而這一貢獻(xiàn)比例和歷史水平比也有所提高(2007-2015年只有2.5%)。
此外,在科研機(jī)構(gòu)整體實(shí)力方面,據(jù)Nature Index的排名,中國位于全球生命科學(xué)領(lǐng)域領(lǐng)先研究機(jī)構(gòu)的數(shù)量也從2015年的4所,提升到了2019年的9所,其中包括中國科學(xué)院、北京大學(xué)、清華大學(xué)等科研機(jī)構(gòu)。
據(jù)世界知識產(chǎn)權(quán)組織《世界知識產(chǎn)權(quán)指標(biāo)》統(tǒng)計(jì),2019年中國生物技術(shù)專利授權(quán)數(shù)、藥品專利授權(quán)數(shù)、醫(yī)療技術(shù)專利申請數(shù)均名列全球前三位。我國在世界頂級期刊的論文發(fā)表量與被引量相較2015年也有大幅提升。
基礎(chǔ)研究存在短板 成果轉(zhuǎn)化仍待加強(qiáng)
但是,相較于較高的論文發(fā)表量,宋瑞霖指出了兩個(gè)問題——論文質(zhì)量與成果轉(zhuǎn)化?!耙皇钦撐牡馁|(zhì)量,是發(fā)明性質(zhì)的論文,還是總結(jié)別人技術(shù)的論文,這兩個(gè)質(zhì)量就不一樣,而我們后者居多。第二就是發(fā)表的論文能否快速轉(zhuǎn)化成實(shí)實(shí)在在的好項(xiàng)目,能夠落地,而中國在這方面也存在短板。”
一項(xiàng)研究的論文發(fā)表,如果沒有和成果轉(zhuǎn)化緊密接軌的話,其研究價(jià)值就會大打折扣,就容易陷入“為了論文而論文”的境地,這是不值得提倡的。科學(xué)技術(shù)不能與應(yīng)用脫軌,最終需要轉(zhuǎn)化成推動(dòng)社會發(fā)展的生產(chǎn)力。
那么生產(chǎn)力靠什么?
“就是靠應(yīng)用,所以基礎(chǔ)研究一定要進(jìn)入到應(yīng)用領(lǐng)域,才能夠彰顯其真正的價(jià)值?!彼稳鹆叵?1世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出。
《報(bào)告》指出,關(guān)于基礎(chǔ)研究的創(chuàng)新性知識,我國仍然依賴從領(lǐng)先國家,尤其是美國獲得輸出?,F(xiàn)代生命科學(xué)基礎(chǔ)領(lǐng)域,特別是前沿基礎(chǔ)理論與技術(shù)創(chuàng)新大部分源自美國,我國多為改進(jìn)式創(chuàng)新,一般是在已有產(chǎn)品或技術(shù)的基礎(chǔ)上做出一定的創(chuàng)新,原創(chuàng)性理論、技術(shù)和產(chǎn)品較少。在我國較為領(lǐng)先的基礎(chǔ)領(lǐng)域如干細(xì)胞、合成生物學(xué)、基因編輯等領(lǐng)域也不例外,均缺乏原創(chuàng)顛覆性的理論發(fā)現(xiàn)和技術(shù)創(chuàng)新。從生物科技領(lǐng)域發(fā)表文獻(xiàn)的國際合作來看,美國是我國最主要的合作國家,且大多合著成果均為美國為主導(dǎo)。
“基礎(chǔ)研究現(xiàn)在是我們的短板。”宋瑞霖一語中的。
從我國目前研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入占比來看,2020年中國基礎(chǔ)研究在研發(fā)總投入中的比例雖然達(dá)到了6%,但同全球生物醫(yī)藥領(lǐng)先國家普遍在15%以上的水平還有明顯差距;同樣,中國應(yīng)用研究在研發(fā)總投入中的比例11%也遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后于全球生物醫(yī)藥領(lǐng)先國家近20%的平均水平。
“資金投入是一個(gè)問題,另外,我們的評審標(biāo)準(zhǔn)也是一個(gè)問題。評審應(yīng)該關(guān)注基礎(chǔ)研究的最終是轉(zhuǎn)化成了哪一款產(chǎn)品,而不僅僅只是關(guān)注這項(xiàng)研究發(fā)表了什么論文。應(yīng)當(dāng)把研究向著成果轉(zhuǎn)化繼續(xù)進(jìn)行下去,成果轉(zhuǎn)化是鏈條上的一環(huán),而不是一個(gè)孤立的節(jié)點(diǎn)?!彼稳鹆叵?1世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者解釋稱。
基礎(chǔ)研究,對于醫(yī)藥創(chuàng)新來說,是源頭,也是動(dòng)力所在。據(jù)《2020年中國專利調(diào)查報(bào)告》,我國高校和科研單位的有效發(fā)明專利的實(shí)施率分別為14.7%和28.9%,低于美國高水平高校約37%的專利轉(zhuǎn)化率。
“從技術(shù)研究本身來說,如果真的研究出了原創(chuàng)性的技術(shù),成果轉(zhuǎn)化隨之就會提升,所以最關(guān)鍵的還是源頭。之所以我們現(xiàn)在的成果轉(zhuǎn)化能力不足,還是因?yàn)闆]有觸碰到源頭創(chuàng)新。我認(rèn)為最根本的還是要提高對源頭創(chuàng)新的重視并持續(xù)推動(dòng),才能促使其最后的成功轉(zhuǎn)化?!彼稳鹆匮a(bǔ)充道。
此外,在人才方面我國與發(fā)達(dá)國家也存在不小的差距。這也是造成我國醫(yī)藥基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化在“質(zhì)”上存在短板的原因之一。
盡管中國生物醫(yī)學(xué)科研人員的基數(shù)已較為壯大,但領(lǐng)軍人才和團(tuán)隊(duì)仍然稀缺。從高層次人才的發(fā)展現(xiàn)狀來看,2020年ESI全球前1%生物醫(yī)藥領(lǐng)域高被引用學(xué)者共有1790人次上榜,其中美、英、德位列前三,上榜人次分別為943、171、111,合計(jì)占比近70%,而中國上榜的僅為25人次。
“我們注重的應(yīng)該是才干、是能力,誰能夠完成,誰就應(yīng)當(dāng)擁有這個(gè)項(xiàng)目或主導(dǎo)這個(gè)項(xiàng)目,而不能只關(guān)注學(xué)歷,不能用學(xué)歷來壟斷資源。整個(gè)國家的資源應(yīng)當(dāng)是開放的,讓那些有為的科學(xué)家,特別是有為的青年科研人員,有機(jī)會實(shí)現(xiàn)他的科研夢想。我認(rèn)為必須要解放思想,做到資源重新配置?!闭劶斑@點(diǎn),宋瑞霖引用了清代思想家、詩人龔自珍的一句詩,“我勸天公重抖擻,不拘一格降人才?!?/p>
“辦法總比困難多”
《報(bào)告》指出,加強(qiáng)基礎(chǔ)研究以促進(jìn)醫(yī)藥研發(fā),需要國家戰(zhàn)略規(guī)劃和頂層設(shè)計(jì)的方向指引,也需要一系列關(guān)鍵要素和制度環(huán)境的落地支撐。
中國政府及各界有關(guān)人士也已經(jīng)開始了醫(yī)藥創(chuàng)新及基礎(chǔ)研究等方面的“求索”,尋求解決研發(fā)短板與“卡脖子”技術(shù)等問題的途徑。
宋瑞霖表示,從頂層設(shè)計(jì)來說,首要的是緊緊盯住醫(yī)療的需求?!耙?yàn)樗幬飫?chuàng)新的根本目的是為了滿足臨床需求,滿足患者的需求?,F(xiàn)在中國、美國和歐洲共同高發(fā)的腫瘤——肺癌都已經(jīng)研發(fā)了三代藥物,而中國自己高發(fā)的,比如食管癌、肝癌還沒有最新的藥物投入市場。所以中國大量的臨床需求還沒有得到滿足,因此,頂層設(shè)計(jì)上應(yīng)該重點(diǎn)關(guān)注我國自身的臨床需求,解決我國高發(fā)病患者的用藥問題。”
其次,關(guān)于經(jīng)費(fèi)問題,宋瑞霖表示,要把“好鋼用在刀刃上”,針對關(guān)鍵環(huán)節(jié),提升經(jīng)費(fèi)管理與使用效率。
據(jù)PitchBook數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計(jì),2016-2020年中國各階段醫(yī)藥和生物技術(shù)項(xiàng)目的風(fēng)險(xiǎn)投資,其中99.5%的資金投資于A輪及以后輪次。而用于支持基礎(chǔ)研究成果產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化和概念期項(xiàng)目孵化的種子和天使輪資金占比僅為0.5%,遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于歐美領(lǐng)先國家普遍超過4%的投資金額占比。
“我們有限的經(jīng)費(fèi),想要做到合理配置,首先要明確經(jīng)費(fèi)投入各個(gè)階段的主體分配?;A(chǔ)的、前端的,風(fēng)險(xiǎn)較高,但它是一個(gè)‘土壤層’,這個(gè)應(yīng)由政府為主。而到了風(fēng)險(xiǎn)投資環(huán)節(jié),就可以引入外部資金,但是這些資金也需要政府政策的引導(dǎo)。等到產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化相對成熟后,國家資本就要退出,讓社會資本去繼續(xù)完成這一階段的使命。所以‘好鋼用在刀刃上’,政府的錢不要用在后半期,更多的應(yīng)該用在支持基礎(chǔ)研究上。”宋瑞霖向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出。
2020年2月,科技部會同財(cái)政部出臺《關(guān)于破除科技評價(jià)中“唯論文”不良導(dǎo)向的若干措施(試行)》,意在破除科技評價(jià)中過度看重論文數(shù)量多少、影響因子高低,忽視成果質(zhì)量、實(shí)際貢獻(xiàn)等不良導(dǎo)向。
《報(bào)告》也指出,在破除當(dāng)前“唯論文”的單一科研評價(jià)方式基礎(chǔ)上,可以參考國外科研人才評價(jià)體系的經(jīng)驗(yàn),探索和完善更加多元的科學(xué)評價(jià)體系,促進(jìn)本土基礎(chǔ)研究人員的成長和長期發(fā)展。此外,也需重新衡量限定時(shí)期內(nèi)的“非升即走”規(guī)定對于不同類型、不同領(lǐng)域人才的適用性,應(yīng)遵循分類評價(jià)原則,降低人才(尤其是青年人才)在國內(nèi)科研的壁壘,為其工作、生活等方面提供應(yīng)有保障。
與此相關(guān)的產(chǎn)學(xué)研結(jié)合,促進(jìn)成果轉(zhuǎn)化等,宋瑞霖表示,也要多給些耐心?!耙?yàn)閯倓偲鸩?,不能說剛做了兩年就要成功的案例,這太操之過急了。但是產(chǎn)學(xué)研相結(jié)合一定是科技轉(zhuǎn)化和推動(dòng)技術(shù)研究的一個(gè)重要的手段,應(yīng)該繼續(xù)推行下去,并在一個(gè)更長時(shí)間來看其效果。”
此外,即便國際環(huán)境發(fā)生變化,也要堅(jiān)持開放,與國際接軌?!拔覀儸F(xiàn)在基礎(chǔ)研究的國際化的合作,是受到了一些阻礙,但是別人在跟你競爭,我們就更要開放?!彼稳鹆乇硎?,“我們也要在開放中,在走向國際化的過程中,用全球的科技力量吸引全球的人才,整合全球的科技資源,來實(shí)現(xiàn)我們自己的目標(biāo)?!?/p>
“真正的科技是買不來,還是要靠自己,我們要立足自身,自主研發(fā),自力更生。但是在靠自己的過程中,必須要抬頭去看全球的科技在哪一個(gè)階段,我們正在做的又是哪一個(gè)階段?!彼稳鹆靥貏e強(qiáng)調(diào)說。