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CellGenesys公司放棄開發(fā)肌內血友病基因療法

血液內科編輯 醫(yī)普小新
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關鍵詞: 血友病 基因

美國CellGenesys公司表示,最近臨床前期的研究表明,血友病的IX因子基因治療直接將目的基因送到肝臟比注射肌肉更有效。根據該資料和其他研究資料,公司主張不繼續(xù)從事肌肉內運輸目的基因的研究。該公司的執(zhí)行副社長Joseph,Vallner博士說:最近發(fā)表的研究結果進一步支持我們長期執(zhí)行的戰(zhàn)略,強調血友病基因治療中直接向肝臟運輸基因。使用腺相關病毒載體系統(tǒng),將人類IX因子基因直接輸入肝臟(產生IX因子的器官)或肌肉中,將目的基因直接輸送到肝臟,270天后也能檢測出IX因子蛋白。但是,由于將基因引入肌肉產生強烈的抗體反應,因此無法測量IX因子。Vallner說:這項研究和其他研究提供了臨床前期的資料。這些是人體臨床試驗所必需的,試驗計劃明年開始。

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