堅(jiān)持用枸杞泡水喝，身體會(huì)收獲什么好處？提醒：5類人不能跟風(fēng)吃
關(guān)鍵詞：枸杞
歐盟和英國(guó)所謂的高級(jí)治療藥物（ATMPs）或美國(guó)所謂的細(xì)胞或基因治療產(chǎn)品（CGTPs），長(zhǎng)期以來(lái)一直被認(rèn)為是治療嚴(yán)重疾病的游戲規(guī)則的改變者。在科學(xué)創(chuàng)新、令人印象深刻的臨床結(jié)果和一系列新產(chǎn)品批準(zhǔn)的推動(dòng)下，到2028年，此類療法的市場(chǎng)價(jià)值預(yù)計(jì)將接近212億美元。該行業(yè)現(xiàn)在被許多分析師認(rèn)為已經(jīng)進(jìn)入“青春期”，在使個(gè)性化醫(yī)療成為現(xiàn)實(shí)以及通過(guò)更廣泛的患者獲得合適的治療方法來(lái)改善全球健康方面也大有希望。
雖然創(chuàng)新療法具有很大的潛力，但采用了一種明顯不同于傳統(tǒng)開發(fā)模式的模型-并且需要量身定制的方法。例如，常規(guī)的臨床開發(fā)模式通常根本不適用于ATMP研發(fā)人員。這是因?yàn)檫@些公司針對(duì)的是較小的患者群體-通常對(duì)新興治療有迫切需求-其定價(jià)模式可能會(huì)讓許多患者望而卻步。
為了應(yīng)對(duì)和克服可能的挑戰(zhàn)，公司需要：（1）盡早計(jì)劃，在質(zhì)量（CMC；化學(xué)、生產(chǎn)和控制）、非臨床和臨床學(xué)科之間架起橋梁；（2）藥物開發(fā)一開始就制定監(jiān)管策略；（3）分析醫(yī)療保健格局，已確定將為決策者和支付者提供強(qiáng)大價(jià)值的市場(chǎng)準(zhǔn)入模式。總體而言，目標(biāo)應(yīng)該是建立一種敏捷的計(jì)劃方法，以最大限度地減少延期或失敗風(fēng)險(xiǎn)。
降低風(fēng)險(xiǎn)加速發(fā)展的五大策略
強(qiáng)有力的戰(zhàn)略植根于適當(dāng)?shù)囊?guī)劃。這需要從第一天開始，采用一種綜合的方法，將治療、非臨床和臨床學(xué)科結(jié)合起來(lái)。
對(duì)于先進(jìn)的療法，在商業(yè)化過(guò)程中需要考慮許多復(fù)雜性?；颊呷后w通常較小且更有針對(duì)性，雖然這意味著產(chǎn)品數(shù)量可能很少，但也有非常具體的需求。例如，生產(chǎn)方面的考慮和患者的生命可能取決于產(chǎn)品從床邊移到設(shè)備再到召回的速度，尤其是在貨架期很短的情況下。
雖然先進(jìn)的療法可能具有潛在的變革性，但定價(jià)可能會(huì)讓某些患者望而卻步。與此同時(shí)，仍必須考慮適用于傳統(tǒng)藥物開發(fā)的基本質(zhì)量、監(jiān)管和生產(chǎn)指南-這些指南可能因國(guó)家或地區(qū)而異，這可能使它們難以駕馭。
1.進(jìn)行風(fēng)險(xiǎn)/收益評(píng)估。
新療法具有提供重要治療選擇的巨大潛力，甚至可能具有治愈目的，但也伴隨著重大的已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)，其中許多產(chǎn)品是獨(dú)有的類別。因此，也需要從早期階段就考慮風(fēng)險(xiǎn)--主要重點(diǎn)不僅僅是保護(hù)患者，還需要最大限度地降低醫(yī)療保健專業(yè)人員和護(hù)理人員的風(fēng)險(xiǎn)。風(fēng)險(xiǎn)/收益評(píng)估應(yīng)設(shè)計(jì)為在每個(gè)開發(fā)階段做出通過(guò)/不通過(guò)決策的大門。有時(shí)“前進(jìn)”需要改變方向，因此該過(guò)程應(yīng)該是敏捷的，著眼于風(fēng)險(xiǎn)識(shí)別、評(píng)估和緩解。這種敏捷方法不僅應(yīng)適用于ATMP的生物活性，還應(yīng)適用于質(zhì)量屬性、生產(chǎn)工藝步驟和治療給藥程序。
2.制定綜合產(chǎn)品開發(fā)計(jì)劃（IPDP）
對(duì)于創(chuàng)建IPDP的整體方法，需要涉及所有開發(fā)學(xué)科，如生產(chǎn)、非臨床和臨床開發(fā)以及監(jiān)管事務(wù)。即使是早期項(xiàng)目，也應(yīng)考慮商業(yè)方面，如針對(duì)特定國(guó)家進(jìn)行商業(yè)化、競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境以及定價(jià)/報(bào)銷方面。IPDP是一份動(dòng)態(tài)文件，將隨著開發(fā)的進(jìn)展不斷更新，促進(jìn)組織優(yōu)先級(jí)排序并縮短決策時(shí)間。例如：定義患者群體和特定疾病的目標(biāo)階段是重要的考慮因素，這些可能會(huì)對(duì)非臨床研究等的設(shè)計(jì)產(chǎn)生影響。
3.考慮規(guī)模生產(chǎn)的模型
商業(yè)化道路應(yīng)該從第一天開始就得考慮在內(nèi)。將療法從實(shí)驗(yàn)室轉(zhuǎn)移到擴(kuò)大規(guī)模以供患者用藥，這意味著生產(chǎn)足夠的無(wú)菌藥品可能具有挑戰(zhàn)性。為確?？蓴U(kuò)大規(guī)模，同時(shí)不燒錢，公司必須讓生產(chǎn)準(zhǔn)備與監(jiān)管途徑、患者群體和正在追求的劑量保持一致。
4.通過(guò)有效的監(jiān)管策略加速商業(yè)化
監(jiān)管計(jì)劃有幾個(gè)不同的方面--所有這些都是平行發(fā)生的--這應(yīng)該隨著開發(fā)的進(jìn)展而發(fā)展。這些包括：（1）記錄目標(biāo)，可以通過(guò)目標(biāo)產(chǎn)品概況將其可視化；（2）與競(jìng)爭(zhēng)療法保持同步；（3）與監(jiān)管機(jī)構(gòu)保持定期檢查；（4）根據(jù)市場(chǎng)或地區(qū)、適應(yīng)癥領(lǐng)域和治療分類考慮監(jiān)管途徑。監(jiān)管策略應(yīng)隨著發(fā)展而演變，并隨著有關(guān)競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境、研究結(jié)果以及與監(jiān)管機(jī)構(gòu)互動(dòng)進(jìn)展的新信息的出現(xiàn)而變化。
5.啟動(dòng)市場(chǎng)準(zhǔn)入戰(zhàn)略
為了獲得市場(chǎng)準(zhǔn)入，開發(fā)商必須能夠想提供者、醫(yī)療保健決策者以及重要的病人展示臨床和經(jīng)濟(jì)證據(jù)。鑒于醫(yī)療保健支付方式的復(fù)雜性，了解誰(shuí)將為治療提供資金以及醫(yī)療報(bào)銷的機(jī)制至關(guān)重要。開發(fā)人員必須考慮全面地看待患者治療并提供更好的現(xiàn)實(shí)世界證據(jù)的策略，從而為決策者提供更強(qiáng)大的價(jià)值定位。
不要抄近道
在沒(méi)有完整的產(chǎn)品開發(fā)計(jì)劃的情況下，倉(cāng)促地從研究轉(zhuǎn)向開發(fā)是一個(gè)冒險(xiǎn)的舉動(dòng)。公司在完成規(guī)劃過(guò)程時(shí)必須明白這只是一個(gè)起點(diǎn)，并且該計(jì)劃將隨著科學(xué)的發(fā)展而調(diào)整。更重要的是，通過(guò)前期的結(jié)構(gòu)化規(guī)劃-即使承認(rèn)事情會(huì)發(fā)生變化-公司將避免道路崎嶇，并在朝著商業(yè)化進(jìn)程的過(guò)程中更快地行動(dòng)。創(chuàng)新療法的開發(fā)者可能正在開拓新的領(lǐng)域，但通過(guò)適當(dāng)?shù)膽?zhàn)略規(guī)劃，戰(zhàn)略視野可能是無(wú)限的。